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“冰桶挑战”引起了不少社会公众对罕见病的关注。但罕见病的救治不能仅仅靠“冰桶挑战”。近来，我国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面。　　

近年来，很多被长期临床应用证明能治病、治好病的廉价小药正在以每年几十种的速度消失，患者们往往是跑遍了医院和药店也买不到急需的救命药。不过，在黑市上这些廉价救命药却从来没有缺货的时候，而黄牛往往开出几十倍、上百倍的天价。那么，这些救命药为何能在黑市上出现？又是从哪里来的呢？

任何一个人，越是对“罕见病”深入了解，就越会发现自己过去对于“罕见病”有着各种认知的误区。“罕见病”是不是都是无可救药的绝症？“罕见病”是不是都会遗传，“罕见病”会不会传染？孩子之所以得“罕见病”,都是因为父母携带致病基因？

十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。

作为中国罕见病领域最大规模的综合性论坛，9月23日“第五届中国罕见病高峰论坛”在杭州如期召开。华大基因股份有限公司CEO尹烨作为嘉宾出席了论坛，并进行了“基因即因，未来已来——PTC承载罕见病之梦”主题汇报。报告围绕最前沿的罕见病治疗技术，从可防（prevent）、可治（treat）、可愈（cure）角度针对罕见的遗传病、肿瘤、感染等多种疾病层面阐述了基因检测在其中的意义和价值。

9月23日，在“2016年第五届中国罕见病高峰论坛”上，罕见病发展中心（CORD）主任黄如方先生作为主办方代表，在开幕式上正式发布《中国罕见病参考名录》。

2016年9月23日-24日，由罕见病发展中心（CORD），树兰医疗联合主办的“2016年第五届中国罕见病高峰论坛” 在杭州隆重开幕。在大会现场，来自政府、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的数十位专家、学者，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友共计两百多人出席本次大会，共同探讨罕见病相关医疗、政策、社会议题，推动中国罕见病工作更好地发展。

近日，Nature刊登了一篇题为《Diagnosis: A clear answer》的文章，讲述了基因测序如何让一个被误诊30年的女性得到了确诊。在基因测序结果的指导下，她服用了靶向特定突变的药物，病情得到了缓解。

FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良（DMD）新药Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。据统计，DMD患者中有13%存在51号外显子跳跃突变。

近日，知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单。罗氏的利妥昔单抗、Celgene的来那度胺、Alexion的依库珠单抗入得前三甲。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。