十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。
“但研究人员注意到，肿瘤并没有缩小，而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb（简称BMS）的前高级副总裁Jeremy Levin称，“实际上只是白细胞会攻击肿瘤。这种发现使得BMS公司并没有削减其免疫治疗项目，而是一直坚持该项目的研究。”
2016年上半年，BMS的抗癌药物Opdivo的销售额约为15亿美元。该药物能用于治疗不同类型的癌症。据艾美仕市场研究公司统计，目前全球有500多家公司正致力于抗癌药物的开发 。
Jeremy Levin在2014年创立了生物医药公司Ovid Therapeutics。作为BMS的前高管，其并没有选择抗癌药物研发方向，而是选择开发治疗罕见神经系统疾病药物。
Jeremy Levin认为，研究神经疾病药物、尤其是罕见疾病药物的研发人员在2016年开始增多，就像十年前科研人员开始研究癌症药物一样。“当下正处于聚焦特殊疾病领域治疗的风口浪尖，我们需要考虑具体目标，而不是盲目摸索。”
“过去十年发生的事情到现在已经完全改变，” Jeremy Levin说，“随着科研人员对肿瘤致病机理的了解增多，当下正是具体了解神经疾病机理的时候。”
Jeremy Levin选择专注神经疾病领域研究，而不是其他领域研究，主要有两个原因：
1.许多遗传性神经系统疾病是非常特别的，因此科学家们正开始大量投入研究这些疾病的机理、症状，及相应的治疗方法。
2.依靠增强成像技术，神经疾病研究专家可以更好地了解大脑的变化。这种增强成像技术在过去已对肿瘤外观变化的研究提供了许多帮助。
“当你选择进入高难度的医药研发领域时，遗传性神经系统疾病的药物开发给你提供了一个窗口。你可以快速、有效地开展该领域的项目，并且现在你可以尝试多种治疗神经系统疾病的方式。” Jeremy Levin称。
Ovid Therapeutics最开始专注的神经系统疾病是天使症候群。该疾病影响神经系统，能导致小孩发育迟缓、移动困难和睡眠困难等病症。Ovid Therapeutics选择治疗天使症候群的药物是gaboxadol。2015年4月，Ovid Therapeutics从丹麦制药公司H. Lundbeck 获得了 Gaboxadol在全球范围内的开发与商业化权利。2015年8月，Ovid Therapeutics完成了总额为7500万美元的B轮融资，由Fidelity Management and Research Co.领投，这些资金被用于推进Gaboxadol与其他化合物的临床试验。
据了解，Ovid Therapeutics并不是唯一一家专注于特殊疾病治疗领域的公司。另一家公司GenSight Biologics，也专注于特殊疾病——眼盲疾病的基因治疗。其目前正致力于研究治疗Leber氏遗传性视神经萎缩症（简称LHON），这是一个基因突变发生在线粒体内的遗传病。如果LHON疾病的基因治疗方法取得成功，GenSight将会拓展其他与线粒体基因突变相关的疾病研究。
“由于视网膜是我们大脑中可见的部分，因此它是一个几乎完美的研究对象。”GenSight的CEO Bernard Gilly称，“此外，由于眼睛是一个封闭的系统，基因治疗方法将会在眼盲疾病中治疗发挥更好的作用。”
目前，Ovid Therapeutics正在展开天使症候群的II期临床试验，而GenSight基因治疗法的两个III期临床试验也在进行中。
