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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

世界最大的健康投资会议上，Serepta公司展现了基因疗法的进展。如果有一句话来概括，就是：已在路上，边走边唱。

2018年对于新药来说是个丰收年。共有59个新药获得批准，大幅超越2017年的46个新药获批记录。在这些获批的近60个有着新作用机理的药物中，罕见病用药也获得了大幅进展。再次刷新记录，创下历史新高。其中包括治疗罕见肿瘤的单抗新药和第一个广谱抗癌药，竟然也是孤儿药。具体来看，有以下一些新药可圈可点：

天价药的争议从未停止……

12月4日，国家药监局发布文章称，国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液（英文名：Emicizumab Injection）进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

2018年11月30日,盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。

由上海四叶草罕见病家庭关爱中心与复旦大学附属儿科医院（国家儿童医学中心）联合主办的2018年第七届中国罕见病高峰论坛近期于上海成功落幕。这场迄今国内罕见病领域规模最大的综合性论坛今年共吸引700余名行业相关人士参加，围绕“创新与合作——让爱不罕见”的大会主题，共同探讨如何在“健康中国”的理念下助力中国罕见病事业的发展。

9月14日下午，上海四叶草罕见病家庭关爱中心(对外又称罕见病发展中心，CORD)、复旦大学附属儿科医院（国家儿童医学中心）联合主办的第七届中国罕见病高峰论坛在上海隆重开幕。

为了维持肌体内所有类型细胞的正常发育及功能，身体需要谨慎控制一些基因的开启或关闭。近日，墨尔本科学家首次展示了一种叫做SMCHD1的蛋白，它在基因调控过程中发挥着重要作用，在必要时将需要抑制的基因聚集到特定区域，并在该区域有效禁用它们的功能，从而有助于监控身体健康。

尽管基因治疗发展迅速，但从技术角度看，目前针对单基因疾病的基因疗法似乎更可行。据统计，在已被确认的7000种罕见疾病中，单基因疾病约占80 %。因此，在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷病等单基因疾病转向心脏病和癌症等多基因疾病之前，罕见病可能是基因疗法的首要应用领域。