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包括中国医药、上海医药、众生药业等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。由此看出，下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相入局。

随着新技术的不断推出，腺病毒载体（Adenovectors）又热了起来。在基因医学（gene-based medicine）引发最初的兴奋20年后，研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。

休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验，发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术，通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰，使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。

罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……

2015年10月5日，基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。

9月23日美国基因治疗公司REGENXBIO宣布完成IPO，共募集到1.594亿美元。当然，目前在生物科技领域成立一家公司，获得上亿的融资并不是多罕见的事情。但是如果你稍微了解一下基因治疗的价格，和需要治疗的人数，你就会觉得这真不是一桩划算的买卖。

8月26日，《深圳国家自主创新示范区建设实施方案》（以下简称“《方案》”）在政府公报中亮相。109项具体“任务”，分别涉及到增强自主创新能力、打造创新型产业集群、优化综合创新生态体系、统筹规划空间布局和优化创新发展环境等六个方面，描绘了深圳以“创新驱动”建设现代化国际化创新型城市的美好愿景。

事实上，尽管如此多的公司积极投入到基因治疗领域，但距离该技术在临床领域的广泛应用还有一定的距离。因此，在科研领域，依然有一批科学家致力于相关的科学研究，并且也取得了一些突破性的成果。以下，为大家列举近期在顶级期刊上发表的基因治疗领域突破进展。

Lysogene是一家致力于利用基因疗法治疗罕见中枢神经系统疾病的生物技术公司。43岁的Karen Aiach是它的创始人和CEO。值得注意的是，在创立之前Lysogene之前，这位法国女性没有任何科学或者制药行业的背景，更不用说对基因治疗领域有什么了解。

近日，中国工程院院士桑国卫在2015年（第32届）全国医药工业信息年会上透露，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作。其中，拟在创新药物研究开发中实现研制30个新药，8~10个为原创性新药的目标。