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由美国斯克里普斯研究所的科学家领导的一项研究利用超分辨率成像的先进显微镜技术展开了相关研究，发现β淀粉样蛋白在神经元中的积累受到胆固醇合成以及来自星形胶质细胞的载脂蛋白。

新研究发现了PfAP2-G5在配子细胞发生中是不可缺少的，该因子通过与上游区域和外显子基因体结合抑制pfap2-g基因的转录活性，从而阻止性行为的发生，这为阻断传播干预提供了一个新的靶点。

利用CRISPR-Cas9技术编辑自体CD34+细胞，增加胎儿血红蛋白表达量，可有效治疗TDT和SCD

11月4日，“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办。

金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛应运而生，将于2020年7月17日（周五）在上海浦东香格里拉大酒店召开，现已进入倒计时！

金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛应运而生，将于2020年7月17日（周五）在上海浦东香格里拉大酒店召开。

金斯瑞“细胞基因治疗产业发展与合作论坛”将汇聚行业KOL，特设“加速细胞基因治疗产业化与商业化进程”这一主旨议题，通过主旨演讲、深度对话、圆桌讨论等形式，全方位探索转型之路上关于工艺开发、法规政策、申报经验、如何降本增效以及洞见商业化投资契机等等会面临的问题及探索解决之道。

近年来，博雅控股集团专注细胞与基因治疗领域，临床级生物样本库整体解决方案是博雅始终致力于人类健康的改善的重要战略布局，也将为行业的发展起到重要的促进作用，加快细胞与基因疗法走向临床应用的步伐，最终让更多的患者受益。

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开

Scripps研究所的科学家开发了一种特殊的分子开关，该开关可以嵌入基因疗法中，使医生能够控制剂量。