2015年10月5日，基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。
这家在费城起家的药物开发公司称，其领先的药物SPK-RPE65，目标是改善遗传性视网膜营养不良视力（IRD）患者的视力和对光线敏感性，目前产品达到了III期临床研究的主要目标：显示了功能性视力的改善。参与该研究的一位研究人员在Spark Therapeutics公司的一份声明中说到，科学家们看到了“朝着完全失明状况发展的患者的视力得到了实质性恢复”。
SPK-RPE65是一种基因治疗，治疗旨在插入正确的基因进入缺陷的细胞。该研究测试了这种基因药物在31例IRDs患者的治疗作用。IRD是一大类影响视网膜的遗传性疾病。
该项治疗试验针对的是RPE65遗传性视网膜营养不良的患者。药物开发的III 期临床研究通常是一个公司将其治疗方案提交给监管机构批准的最后阶段。Spark Therapeutics公司表示，它计划这项治疗在明2016年能获得美国食品和药物管理局批准 。
虽然目前没有针对IRD的被批准的治疗，但是这些结果使Spark Therapeutics公司轻松地超越了对手一步，包括应用基因技术公司，Avalanche生物技术公司和ReGenxbio公司。这些公司也开始了他们自己的对于眼病的治疗研究。
