首页/技术研究/基因治疗/

2月17日的Science上报道了一项新发现：通过将维生素B3添加到饮用水中去对遗传性青光眼倾向的小鼠有防止疾病的作用。服用维生素是如此惊人地有效，为青光眼患者开发廉价和安全的治疗提供了希望。

关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的？中间经历了哪些波折又是因为哪些契机才有今天的成就？是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。

美国Joslin糖尿病中心的科学家鉴定出脂肪也会递送microRNA来调节其它器官。这篇文章2月15日在线发表在Nature上。这个机制提供了一个开发全新治疗方法的可能：运用脂肪细胞开发基因疗法来治疗代谢性疾病、癌症和肝脏或其它器官别的状况。

如果基因治疗取得突破性进展，人类平均寿命猛增至120岁以上，这个世界的格局将会发生多大的改变。而从我国经济面临的新形势看，在深化供给侧结构性改革的今天，更是迫切需要全面提高创新供给能力。

2016年基因疗法结合最新的技术（光遗传学、CRISPR）在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。2017年，不少药物被寄予获FDA批准上市的厚望，这其中包括Spark公司治疗血友病的基因疗法、GSK的Strimvelis以及诺华和Kite公司抗癌基因疗法。

Emmanuelle Charpentier已经获得10项久负盛名的科学奖项，并正式出任德国马普学会感染生物学研究所所长。2013年，她与同事联合创立了基因疗法公司“CRISPR治疗”。在获得巨大成功的同时，她也深陷关于CRISPR-Cas9技术的专利之战中。

据麻省理工学院《技术评论》网站18日报道，美国一家生物技术公司研发出一种可治疗“失明”的基因治疗产品“SPK-RPE65”，如果明年完成审批程序，有望成为在美国上市的首个基因疗法产品。

最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。

由麻省理工学院的研究人员开发出一种新的技术，运用了microRNA调节基因的表达来控制转移，有望作为一种可靠的方法来防止乳腺癌的转移性肿瘤。这种治疗方法由9月19日发表在Nature Communications上的一篇文章所报道。

近日，来自美国匹兹堡大学的科学家们 发明了一种称之为“细胞超声”（sonoporation）的新技术，它利用微气泡和超声技术在活细胞上打孔，并可以将DNA等生物大分子药物送入细胞内。这一成果发表在了《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。