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自从人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在，一个国际临床研究小组取得了初步的成功，他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血，1-2期临床试验取得100%疗效。

诺华公司（NOVN.EB）周一表示，其已签署协议，以87亿美元的价格收购美国基因治疗公司AveXis Inc.，作为其神经科学战略的一部分。

基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方面显示出了独特的优势。

日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。

基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分享。

5月29日的PNAS上报道了科学家们如何让重新设计的AAV病毒躲过免疫系统，这个方法可以解决很多患者因有预先存在的免疫力使他们无法接受基因治疗的问题。

对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？

2月17日的Science上报道了一项新发现：通过将维生素B3添加到饮用水中去对遗传性青光眼倾向的小鼠有防止疾病的作用。服用维生素是如此惊人地有效，为青光眼患者开发廉价和安全的治疗提供了希望。

关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的？中间经历了哪些波折又是因为哪些契机才有今天的成就？是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。

美国Joslin糖尿病中心的科学家鉴定出脂肪也会递送microRNA来调节其它器官。这篇文章2月15日在线发表在Nature上。这个机制提供了一个开发全新治疗方法的可能：运用脂肪细胞开发基因疗法来治疗代谢性疾病、癌症和肝脏或其它器官别的状况。