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吉姆·威尔森教授（Jim Wilson）是宾夕法尼亚大学的的一名遗传学家，他的研究方向是基因疗法。这种疗法的原理听上去很简单——许多遗传病患者的体内缺乏关键基因，使正常的生理活动受到影响。如果将正常的基因引入患者体内，就有希望弥补患者的基因缺陷，治疗他们的疾病。

基因治疗领域经过了多年的沉寂，近年来随着基础研究的深入、基因编辑手段的突破大有复苏之势。7月9日，在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明，基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。

2016年6月11日在哥本哈根举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上，负责该基因疗法研究的费城公司Spark Therapeutics公布了其结果，包括莫瑞兹在内共有四名病人参与。

5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。

腺苷脱氨酶缺乏病是一种严重的免疫缺陷症，腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而导致严重的联合性免疫缺陷症（SCID）。通常导致婴儿出生几个月后死亡。该病是1990年第一个实施体细胞基因治疗的人类遗传缺陷性疾病。

来自牛津大学的一项研究报告称，开创性的基因治疗使得罹患一种罕见形式遗传性失明的患者在长达4年的时间里恢复了部分的视力，这为利用基因疗法来治疗一些视力丧失的常见原因带来了希望。

2016年4月22日，BioViva公司公布第一份关于抗衰老基因治疗试验的数据：Parrish的端粒长度从6.71kb（2015年9月）延长至7.33kb（2016年3月）。这份数据的临床意义什么呢？BioViva认为，Parrish的端粒长度延长了约20年，它意味着该基因治疗成功减缓了衰老。

在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开发的新型基因疗法治疗后，罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。这项研究的结果发布在今天的《科学转化医学》杂志上。

同日，信立泰发布的另一项公告指出，为响应国家创新驱动发展战略，围绕国家“十三五”战略新兴产业发展要求，立足在重组蛋白药物、单克隆抗体、基因治疗药物等领域的发展规划，信立泰与四川大学开展创新药物产学研合作并结成长期战略合作关系。

谈起大健康产业，始终离不开“预防、诊断、治疗”这条线。伴随着技术对“基因”的揭秘不断加深，与“基因”相关的诊断和治疗公司也在国内外如雨后春笋般出现，且得到了大量风投的青睐。本文统计了近半年来获得风投青睐的热门基因诊断和基因治疗公司。