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迄今为止，我国还没有针对罕见病的相关法律保障，也没有系统性的政策和制度。缺医、少药、费用高成为我国罕见病群体面临的医疗困境。

我们是否可以换个思路治疗罕见病

当地时间8月31日，美国知名的罕见病药物公司Amicus Therapeutics 宣布将斥资8.47亿美金收购已获得FDA突破性疗法认证的遗传性大疱性表皮松解症（EB）的罕见病药物开发公司——Scioderm，将攻克罕见病“蝴蝶儿”治疗领域！

关于对罕见病的认识和治疗的提议

2014年9月21日，由罕见病发展中心（CORD）与北京医学会罕见病分会联合主办的“2014第三届中国罕见病高峰论坛”在中国科技会堂隆重举行。来自政府部门、医学专家、医药企业、罕见病患者组织及媒体近200人参加了此次高峰论坛。

罕见病发展中心（CORD）将联合同济大学附属第一妇婴保健院、北京大学医药管理国际研究中心及壹基金于9月18-19日在北京共同主办第四届中国罕见病高峰论坛（The 4th China Rare Disease Summit），我们诚挚邀请社会各界广泛参与。

走在医疗保健公司康盛人生（Cordlife）新加坡总部大楼的走廊，该公司首席执行官余斌（Jeremy Yee）指向了纪念18例干细胞成功移植案例的匾额，这发生在康盛人生过去14年的历史当中。

穆迪投资服务公司的资料显示：在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从2014年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。

他，是好莱坞大片《良医妙药》主人公约翰·克罗利的原型，其故事曾被《华尔街日报》头版报道；他先后创办了2家罕见病药物的研发公司，现任Amicus公司CEO；他的罕见病女儿，每年至少需要服用价值高达100万美金的“孤儿药”；他于5月14日来到了中国CRO龙头——药明康德公司，希望用于女儿治病的药物将在药明康德的CMO工厂生产。

近期，上海市儿童医院获得了国家遗传病诊断高通量基因测序临床应用的试点单位资质，以曾溢滔院士领衔的团队，已完全可以开展罕见病的基因诊断，去年一年就有经过基因测序诊断出了380例70多种罕见病，为患者和亲属带来了福音。