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正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约70万人患有该病，但在过去的几十年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。

在过去的2013年，欧洲药管局（EMA）共批准12种孤儿药上市，用于治疗罕见病。到目前为止，EMA已经授予1000多种孤儿药，其投入数量和市场份额同比增长和数量呈梯度增加，2013年12种， 2012年8 种，2011年4种。

每年2月的最后一天是国际罕见病日，由欧洲罕见病组织（EURODIS）发起，他们希望通过这个特殊的日子让公众了解和关注罕见病，关注那些长期以来被社会忽视的群体。

目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗。但药物价高普通人难以承受，且多依赖进口，比如戈谢病每年治疗费用在200万—400万元左右，很多患者只能等死。

美国国立卫生研究院和欧洲罕见病组织数据表明，目前全世界约有7000种罕见病。在2011年底，罕见病药物市场价值约500亿美元，占目前全球总医药市场8800亿美元的6%。与小分子药物相比，罕见病生物制品不易被仿制药侵占市场，持续增长具有更大机遇。

继去年收购“孤儿药之王”美国健赞后，赛诺菲医药公司又将探索罕见病的触角伸向了中国。赛诺菲与国药集团旗下的中国医药工业研究总院正式签署合作协议，将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。此次赛诺菲与中国最大本土药企国药集团的联手，将有望弥补这一空白。

9月27日，赛诺菲宣布与国药集团研发中心职能的中国医药工业研究总院(下称“国药医工总院”)签署合作备忘录，双方将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。

你还在认为每个月花了太多钱用在买药上面吗？以下列出了美国昂贵得几乎令人难以置信的药物，它或许会改变你的看法。和这些一年花费超过40万美元的药物相比，一年花费1万美元或者3万美元，简直可以称得上是小巫见大巫。

范可尼贫血（Fanconi anemia）是一种罕见遗传病，该病让细胞不能修复DNA损伤，因此该病患者是很多癌症的高危人群。但是，范可尼贫血患者又会失去一些基因，例如BRCA2，因此范可尼贫血患者都不会患有乳腺癌。这种疾病为科学家提供很多癌症的信息，为某些癌症的治疗提供新思路。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，“孤儿药”很少引起制药企业关注。然而在过去的10年，“孤儿药”的销售增长为年均25.8%，高于非“孤儿药”20.1%的年均增长。“孤儿药”的飞速发展，不仅挽救了全世界数以百万计患者的生命，而且将推动现有药物进化发展。