欧盟最大制药企业赛诺菲在9月27日正式宣布在华联手国药进军罕见病药物领域研发。在2011年以逾201亿美元收购美国健赞(Genzyme Corp)后收购健赞后，赛诺菲新增的罕见病业务在华正需要一个从研发到物流都足够大体量的药企进行互补，此时中国本土最大药企；同时也是国企背景出身的国药的出现，使得双方合作的方向更容易“踩准”。
此次位于上海的赛诺菲中国研发中心与国药集团研发中心职能的中国医药工业研究总院(下称“国药医工总院”)签署合作备忘录，旨在共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。同时，公司还与中国医学科学院药物研究所启动了就“新型抗凝血剂”的合作研发项目，预计三到五年内完成。
“目前已知的罕见病总数约在七千种，相比美国市场超过300种的罕见病药物，中国罕见病药物只有几十种，且还存在许多普查的空白。”赛诺菲亚太研发总裁江宁军向记者表示，“在欧美市场，罕见病药物往往都有政府政策的配套支持。”
对此，国药医工总院副院长易八贤指出，“未来这一领域的政策环境还有想象空间，正在积极进言。此次合作的本意就是希望能够将目前高昂的罕见病药价有所降低，未来合作研发和引进的罕见病药物均会在中国生产，研发成果暂时以面向中国本土为主”。
在赛诺菲研发体系中，几乎是以联盟合作的研发模式作为主导，目前国内的研发合作已有30多例，这在外资药企中实属少数。
病例少、投入大、周期长、风险高是罕见病药物研发的普遍特征，类似的创新药从早期研究到产品最终上市需要花费15年的时间，耗资约13亿美元。而相较于欧美市场的政策保护而言，国内相关政策扶持相对滞后。“没有市场保护也直接导致了一些药企研发的积极性不高。”易八贤指出。
江宁军表示，未来的合作中，前期将会就中国市场的罕见病进行“普查”，并将健赞现有上市、尚未引进的罕见病药物进行遴选引进，同时也会和国药合作，就健赞业已开展的研究进行深入转化，“不是从零开始做的研发”。
