首页/技术研究/基因治疗/

虽然荷兰uniQure公司就Glybera的新药上市申请遭到欧洲药品管理局3次拒绝，但并未因此消减该公司对基因治疗的热情，靠着这份坚持，uniQure公司终于获得成功。日前，欧洲监管机构建议EMA批准由荷兰uniQure公司研制和申报的基因治疗药物Glyber，并要求uniQure必须设立信息服务平台，通过注册表跟踪患者。

利用三个父母的基因、通过“去劣存优”培育出一批“三合一”胚胎，英国就这项技术征求民意，准备将其应用到临床上，引起了一些争议。反对者认为这离制造“设计婴儿”又迈出了一步，而且一个孩子有三个“亲生父母”，是不可接受的。研究者解释说胚胎并不是由三个父母孕育而来，他们改变的只是少量基因。

基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段，鼎盛时期曾有数百项临床试验，但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件，使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批，投资者也纷纷撤离这一领域，基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。

光遗传学技术可以让光遗传学技术可以让神经科学家拥有在确定事件、确定的细胞中控制确定的事件的能力。利用这种技术，科学家可使视网膜色素病变患者患者的神经节细胞具有光反应能力，从而实现恢复视力的目标。

一般情况下，医生会根据肿瘤的外观和大小推测癌症患者的五年生存率，但通常不怎么准。基因测试则可以对某些癌症凶险程度作出准确判断。这可以让医生和病人未雨绸缪，及早准备，不过有些医生出于人道考虑，并不赞同对癌症患者进行以预后为目的的基因测序。

麦克丹尼尔女士用自己的亲身经历揭示了基因组测序在治疗癌症的实践中面临的挑战。她有财力，有人脉，能够做复杂的癌症基因组测序及数据分析，并使用由此找到的昂贵药物，但是病情只好转了2个月，癌症还是复发了，最终夺去了她的生命。癌症基因治疗，还有很长的一段路要走。

爱尔兰皇家外科学院的研究人员开发出了一种使用合成的骨移植替代材料来修复骨组织的新技术。这项和基因治疗相结合的骨修复新方法，可模拟真实的骨组织及促进骨再生。使用血管生成基因，促进血管再生的研究也已被一些心脏病研究机构所关注。

基因治疗技术不停在发展，但是其概念与早期相比并没有太大的不同，只是工具要变的好很多。现在的基因治疗实际上就是在兑现人们以前说的诺言。

伦敦奥运会即将来临，有人说伦敦奥运会将是一届基因奥运会。专家确信已经有运动员在使用基因疗法提高成绩，但是科学家尚且无法找到检测这一诡计的方法。官员们可能将不得不奋力应对一些道德灰色地带。

除了治疗失明外，基因疗法在治疗癌症方面也取得了不少进步，它让靶向治疗真正成为可能。基因疗法在白血病、乳腺癌等诸多癌症上的成功实践表明，我们正在进入基因治疗和病毒治疗的黄金时代。