首页/产业动态/基因治疗/

随着测序技术的普及以及多组学联合分析策略的完善，多组学联合的研究策略已逐渐成为主流，疾病研究也呈现出多组学发展的趋势，在疾病致病机理、筛选疾病生物标志物、确定疾病治疗靶点等研究中发挥重要作用。

基因疗法可以为一系列无法治愈的疾病提供长效治疗，然而很多患者的免疫反应会让他们无法使用这一疗法。研究人员正在寻找让基因疗法躲过我们自身抗体的办法。

很多大公司已经建造这样孵化器供胆量有余、资源不足的小公司探索最具颠覆性新技术。

这个基因疗法，就是蓝鸟公司（BlueBird Bio）的LentiGlobin，目前获得快速审评治疗罕见地中海贫血。

当地时间2019年1月9号，华大集团执行副总裁、华大智造总裁余德健受邀参加第37届J.P. Morgan医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）并发表演讲。在演讲中，他正式公布全球最高日通量测序仪MGISEQ-T7价格，启动全球测序者计划，助力行业进入人人基因组时代。

基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致适用群体减少。可“高定价、小容量”策略目前看来似乎并未提高已获批基因疗法的渗透率，下表为几款已获批、关注度较高的基因疗法。

2018年注定是不平凡的一年，无论体细胞克隆猴中中和华华的诞生，还是古代混合人种的发现，亦或是石墨烯魔角实现超导大大提高能源利用率，这些都终将做为精彩瞬间而被历史铭记。

美国农业部近日发布转基因食品标识最终版规定，要求从2020年1月1日起，含转基因成分5%以上的食品以适当方式标注转基因信息。这是美国在转基因食品方面出台的第一个全国性强制标注规定。

中国上海，2018年12月25日，华大智造与国内领先的基因组数据平台微基因WeGene，在2018测序技术和应用高峰论坛上宣布启动测序者计划之“迈向人人基因组时代”，将携手致力于——让每个中国人都拥有一份全基因组数据。华大智造首席运营官蒋慧博士和微基因首席执行官陈钢博士等作为代表参与启动。

当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，投资者纷纷涌向Sarepta、Solid Biosciences、Uniqure和Homology Medicine等公司，这些公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。预计到2024年，这些基因疗法的销售额将达到146亿美元，约占全球医药总收入的1.2%。