RNA药物开发不是什么新鲜事。在过去10年不到的时间内，科学家们主要考虑利用RNA干扰来抑制或消除某些基因的表达。这方面的探索性试验，在RNA干扰获得诺贝尔奖之后，曾有过非常热的追捧和大量投资，很快就有项目进入临床试验阶段。
但是，近几年，随着罗氏和默克等医药巨头在投资10多亿美元之后退出该领域的研究开发，RNA药物开发一度陷入低潮，不再有新的公司组建，也不见有更多的风险投资跟进或追加投资。
RNA药物开发真的没戏了吗？当然不是。若在解决RNA药物输送和专一准确定量给药方面有新的突破，就有望成功开发出RNA治疗性药物。最有希望率先突破的领域可能是局部给药。
而有更大潜力的RNA药物或许不是RNA干扰药物。目前新的思路是从信使RNA（mRNA）的功能入手，通过mRNA在体内转化成功能性和治疗性蛋白来达到临床药物治疗的效果。麻州的一家新创立的生物技术公司，经过一年半载的秘密运营，终于在近日浮出水面。
突破
这家名为MODERNA的生物技术公司所要开发的药物不是由昂贵的生物制造工厂制造，而是通过患者体内的生物合成体系自我表达和制造。更通俗地讲，就是通过向人体注射特定mRNA，触发人体细胞内的生物合成机制，完成RNA药物翻译成活性蛋白，从而达到特定治疗效果。这一大胆的尝试，已经取得重大突破，并已经吸引了4000万美元的风险投资。资金主要来自美国著名的旗舰风险投资公司，首期大笔投资的目标是把这一大胆的创新研发计划付诸行动。12月6日，MODERNA公司首次披露其融资和研究最新动向和进展。
MODERNA位于美国生物科技重镇麻州剑桥，有来自哈佛MIT的科技创始人和专业风险投资的鼎力支持。这家非常年轻的生物技术公司称，其核心技术和创新疗法是30年来首次采用全新的方式来生产蛋白质药物。这种药物通过人工设计特定mRNA分子，利用细胞体内天然的蛋白合成机制生成特定的治疗性药物。这种药物要么留在细胞内起治疗作用，要么进入血液，流转到体内其他部位治疗其他疾病。
目前，蛋白质大分子药物都是通过工业规模的生物反应器，以发酵或细胞培养方法来生产蛋白质药物的，如胰岛素和抗体药物。这些治疗方法和流程，从开发、试验到制造和检验的成本都极为昂贵。而MODERNA所开发的以信使核糖核酸（mRNA）为基础的药物生产和治疗方法，可能提供一个潜在替代传统蛋白质生产的革命性工艺和治疗新路。
吸金
虽然这一技术目前离药品上市和商业成功还有很远距离，但这一宏伟计划，还是吸引到巨额投资和重量级人物出山创业。MODERNA首席执行官斯蒂芬·班赛尔（StephaneBancel）就是其中的代表人物，他义无反顾地选择离开以前工作的高薪职位，去年开始参与创办MODERNA这家秘密运营的公司。班赛尔之所以要离开他作为CEO服务的大型生物诊断技术公司梅里埃，是因为他看到MODERNA核心技术和业务的巨大潜力和希望。
“目前没有人能够使用RNA作为治疗用蛋白质药物前体。”班赛尔表示，MODERNA不仅想到了，而且在动物实验中做到了。
在这家新创办公司的创业团队中，除了有丰富公司运作管理经验的班赛尔之外，还拥有若干名重量级的大牌科学家：技术发明者、麻省理工学院的罗伯特·兰格教授，作为公司科学创始人之一；另一科学创始人是哈佛大学的干细胞专家德里克·罗西，他于2010年因成功利用mRNA进程中的成年细胞重新编程为诱导多能干细胞（iPS细胞）所作的开创性前期工作而闻名。这两位科学创始人的开拓性工作奠定了MODERNA公司在这个领域无可争议的领军地位和技术平台。公司创立也得到了麻省理工和哈佛大学的支持和参股。
与其他干细胞研究开发公司不同，MODERNA并不专注于iPS细胞应用的技术。在过去的一年半时间里，公司开发的以mRNA为基础的药物制备和治疗方法，主要目标是改变传统的蛋白质药物疗法，以及研究如何给患者输送RNA并在体内转换成蛋白药物。
在实验室中，MODERNA制备有与某种蛋白对应的特定序列的mRNA分子，并将它们注射到动物体内。所注入的mRNA分子迁移进入细胞后，在核糖体RNA（rRNA）的帮助下，以mRNA作为模板，通过生物体内天然的生物合成场所和机制合成相应蛋白质，从而实现生物治疗。
MODERNA的做法可能会产生数以千计不同功能的蛋白质。目前该公司选择了癌症支持治疗、罕见的遗传性疾病、血友病和糖尿病领域开发项目。
投资者都热衷于该计划的实施。今年早些时候，当旗舰风险投资公司回答媒体“哪些生物技术公司最热门”时，特别提到了MODERNA公司。
尽管有许多风险和不确定性，但作为专业风险投资人，投资于开创性、具有巨大商业前景的公司，的确需要有独到眼光、勇气和耐心。如果有朝一日，RNA真能作为前体药物，注射到体内产生功能性、治疗性蛋白，那将是非常了不起的成就。或许不少生物大分子蛋白药物不必通过大规模生产、制备、纯化和测试，只需要通过体外合成特定RNA即可，成本会大大降低。
