作为时下生物医药产业的热点，小核酸药物的研发一直备受业界关注。经过数十年的发展，小核酸药物的药物设计和递送技术日渐成熟，历经概念验证到人体验证，适应症从罕见病逐步拓展到常见病。
在国内，核酸制药产业在“第三次制药革命”的高歌下踏浪厚积，用“中国速度”迅速进行了上下游原辅料、研发/生产工艺、化学修饰、递送技术等领域的积累，进入2024年，接连几笔大额的小核酸药物出海更是给行业增添了信心。但与此同时，整个行业必须解决的递送、转化及产品的商业化、出海等难题依然存在。
近日，全球生命科学领域的先行者Cytiva（思拓凡）主办的非“凡”小核酸创新论坛在苏州举办。国内小核酸药物的企业家、投资人与Cytiva基因药物专家齐聚论坛，从市场趋势、机遇与挑战、药物出海等多维度进行了交流，共话合作，携手赋能小核酸产业生态优化和升级。论坛期间，“非凡小核酸创新领袖联盟”正式宣布成立，将为深化小核酸领域创新、构架产业生态融合而努力。
6月12-13日，非“凡”小核酸创新论坛在苏州举行
非凡小核酸创新领袖联盟成立
中国小核酸行业的机遇
“今年发生在中国药企两笔重大的BD表明，一是可能小核酸产业已经开始进入了相对成熟的时期，另一方面中国Biotech所做的工作越来越多地得到了国际上的认可，”在瑞博生物高级副总经理、CSO高山看来，当下，本土的小核酸领域已经处在爆发前夕。
除了两笔瞩目的BD项目之外，中国小核酸市场也已经具备了原始创新能力及广阔的病人市场，思合基因创始人&CEO王海盛认为，小核酸药物的突围要打开思路，突破只追求“科学性”的框架，“药物发现很多时候并不是解决一个单独的科学问题，更多的实际上是在应用层面去满足未满足的临床需求。”中美瑞康首席战略官谢文凯表示，“国内患者群体基数较大，未来有一定的发展空间。”
“中国小核酸企业要想在激烈的竞争中生存下来，答案一定是差异化！“兆维科技创始人/董事长江伟表示。
中国小核酸行业的挑战
在诸多的机遇面前，中国的小核酸市场依然面临着许多的挑战。
Cytiva中国基因药物事业部总经理袁铭表示：“小核酸作为全球的新赛道，我们在与整个产业沟通的过程中，发现不仅在中国，全球的从业者们同样存在很多痛点。比如说经验的缺乏，作为全新的赛道，在放大、生产质量控制以及将来的成药性上，都面临很多技术以及商业化方面的经验挑战；其次，作为新兴赛道，通常会有非常明显的人才的匮乏。这种匮乏不仅体现在研发、技术层面，也体现在商业化等层面。”
Cytiva中国基因药物事业部总经理袁铭
锐正基因共同创始人陶佳林表示：“国内外CXO包括质量/交付速度等在内的整体服务水平已经比较成熟，但对于比较新兴的CGT行业来说，可能仍会存在对于法律法规跟进速度比较慢的问题。
创新联盟促进小核酸行业交流与发展
谈及创立小核酸创新领袖联盟的初心时，Cytiva中国高级市场总监陆弢表示：“在面对这些挑战的时候，Cytiva作为深耕小核酸领域四十年的生物医药供应商，我们倡议成立‘非凡小核酸创新领袖联盟’这一组织，作为联盟的发起方和联盟的成员之一，我们承担着行业发展的一份责任，我们希望能够搭建一个专业的可持续的洞见和经验交流互鉴的平台，促进整个小核酸生态链更好的发展”。
Cytiva中国高级市场总监陆弢
Cytiva中国基因药物事业部总经理袁铭补充说：“作为小核酸领域的先行者，Cytiva在小核酸领域积累了大量的经验和技术储备。在此基础之上，中国团队将通过更多的本土化创新，赋能中国的小核酸企业，加速小核酸药物的研发和商业化进程。‘非凡小核酸创新领袖联盟’的成立是行业合作的力证，未来将为深化小核酸领域创新、构架产业生态融合积极努力。”
