本文转载自“药明康德”。
今日，Talaris Therapeutics公司宣布完成数额为1亿美元的A轮融资。该公司致力于开发革命性细胞疗法，可能通过一次治疗，永久性解决器官移植患者需要接受长期免疫抑制疗法的难题。本轮融资获得的资金将用于推动该公司的同种异体细胞疗法FCR001进入后期临床试验，治疗多种免疫相关适应症。此轮融资由黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）领投，启明创投（Qiming Venture Partners USA）和Longitude Capital也参与了融资。
器官移植对于有些患者来说，是挽救他们生命的唯一途径。即使接受器官移植，身体对移植器官的免疫排斥仍然是困扰他们健康的严重挑战，很多患者需要一生服用免疫抑制药物来避免排斥反应的发生。然而，长期抑制患者的免疫系统会带来严重副作用，患者心血管疾病和癌症风险升高，对严重感染的抵抗能力降低。1996-2014年间，美国接受肾移植的患者中致死的首要原因是心脏病。
长期服用免疫抑制药物的副作用，让Talaris公司的创始人Suzanne Ildstad博士决心开发一种提高机体免疫耐受能力的创新疗法。她的研究发现骨髓中存在一种促进细胞（facilitating cell），这些细胞与干细胞不同，它们能够帮助移植到宿主体内的干细胞迁移到骨髓中，在那里生成免疫细胞和其它血细胞。促进细胞还能够增强宿主的免疫耐受能力，降低移植物抗宿主病（GVHD）产生的风险。
基于这一科学发现，Talaris公司（原名Regenerex）开发出名为FCR001的细胞疗法。研究人员从提供移植器官的供体血液中获取干细胞和促进细胞，并且通过制造工艺去除其中可能攻击宿主的细胞，将富集的干细胞和促进细胞冷冻起来备用。在接受器官移植后一天，将这些细胞输入到患者体内，促进供体免疫细胞和血细胞的生成，同时提高宿主的免疫耐受能力。这一疗法已经获得美国FDA授予的孤儿药资格和再生医学高级疗法（RMAT）资格。
▲FCR001细胞疗法示意图（图片来源：Talaris公司官网）
Talaris公司今日同时发布了FCR001在治疗肾脏移植患者的2期临床试验中获得的积极结果。在这项试验中，70%接受肾脏移植的患者在接受FCR001治疗之后能够逐渐停止使用免疫抑制药物。供体和受体之间的HLA匹配水平对FCR001的疗效没有影响。
而且，所有产生免疫耐受的患者随后没有使用任何慢性免疫抑制药物，他们的中位随访时间接近5年，最长的随访时间接近10年。在7名由于自身免疫疾病导致需要接受肾脏移植，并且接受FCR001后成功产生免疫耐受的患者中，他们的自身免疫疾病没有复发。这意味着这一疗法除了为器官移植患者造福以外，可能用于治疗自身免疫疾病。
“在器官移植领域，激发对移植器官长久的免疫耐受一直是开发的重要目标之一，”Talaris公司首席执行官Scott Requadt先生说：“本轮融资获得的资金将帮助Talaris迅速将这一重要疗法推进到注册性研究，并且启动其它概念验证临床试验。有机会改变患者接受器官移植后的生活非常令人兴奋，我很高兴在这一关键时刻能够加入Talaris，一同向这一目标努力。”
参考资料：
[2] Talaris. Retrieved April 18, 2019, from https://talaristx.com/platform/overview/
[3] $100M For Talaris Gives Surgeon a Shot to Reinvent Organ Transplants. Retrieved April 18, 2019,
