近日，Scribe Therapeutics公司宣布完成超额认购1亿美元B轮融资，本轮融资由Avoro Ventures和Avoro Capital Advisors共同领投，主要用于加速公司CRISPR技术管道的快速发展，推动神经退行性疾病和其他具有高度未满足临床需求的疾病治疗产品的研发进程。
从1987年日本微生物学家石野良纯首次发现CRISPR，到2012年Scribe Therapeutics公司创始人之一Jennifer Doudna博士与Emmanuelle Charpentier博士利用CRISPR完成基因编辑，前后跨越25年。
CRISPR作为基因组DNA上的一段特殊的序列，源于细菌及古细菌中一种获得性免疫系统，能够识别出入侵细菌的病毒，并通过一种特殊的酶破坏入侵的病毒。2020年，由于Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier在基因修饰法“CRISPR-Cas9”领域的杰出贡献，两位科学家荣获诺贝尔化学奖。
迄今为止，CRISPR被认为是21世纪最重要的发现之一，曾于2013年和2015年两次入选美国《科学》评选的十大科学突破。它作为细菌中存在的一段有规律成簇又带间隔的短回文序列，能够把病毒基因的一小段存储到自身的 DNA 里，当再次遇到病毒入侵时，细菌能够根据存写的片段识别病毒，将病毒的DNA切断而使之失效。
由于CRISPR具有简单、廉价和高效等优势，因此它已经成为全球最为流行的基因编辑技术，被称为编辑基因的“魔剪”。科学家通过它可以高效、精确地改变、编辑或替换植物、动物甚至是人类身上的基因，经过改造的CRISPR技术可被广泛地应用于生物医药领域。
据美国咨询公司Markets and Markets发布的基因组编辑/改造市场分析报告显示，全球CRISPR技术市场规模将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元，复合年均增长率高达14.5%。
由于CRISPR在生物医学领域的巨大潜力，2020年10月，Scribe Therapeutics宣布与Biogen达成2000万美元的合作，共同开发CRISPR疗法，以解决导致肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的潜在遗传病因。
目前，Scribe Therapeutics公司正在开发基于腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR导入人体的基因疗法，以解决传统CRISPR技术存在的安全性、有效性和非靶向效应等问题。据悉，Scribe Therapeutics公司计划将该技术应用于遗传性失明、神经肌肉疾病、血液疾病以及神经系统疾病等领域。
据了解，除Scribe Therapeutics外，目前全球专注于CRISPR技术的国外生物技术公司主要有Mammoth Biosciences、Sherlock Biosciences、Caribou Biosciences等；国内生物技术公司主要有南京吐露港生物、杭州杰毅生物、南京金斯瑞生物、深圳微远基因、苏州克睿基因等。
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