3月22日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司治疗慢性髓性白血病（CML）的Bcr-Abl T3151激酶抑制剂耐克替尼( HQP1351)拟纳入拟突破性治疗品种名单。
截图来源：CDE官网
HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitor，TKI），用于治疗一代、二代TKI耐药性慢性髓性白血病（CML），特别是对T315I突变的CML患者具有很好的疗效。它是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药慢性髓性白血病（CML）治疗药物。
2019年7月，HQP1351获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。2020年5月，该药物接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格。此外，HQP1351于2020年6月在中国递交新药上市申请，这也是亚盛医药创立以来的第一个NDA。2020年10月，HQP1351被CDE纳入优先审评审批程序。
截图来源：CDE官网
随着电影《我不是药神》的上映，慢性髓性白血病（CML）被大家熟知，它是一种罕见的恶性血液疾病，占成人白血病的15%，全球发病率1.6-2/10万，我国几个地区流行病学调查显示为0.39-0.55/10万。患者的慢性期中位生存时间为 3～5年， 一旦转变为急性白血病，就会在短期内死亡。
天价药“格列卫”的问世，给患者带来了新的希望，但临床结果显示，大约10%的慢性粒细胞白血病患者可能会存在T315I突变，对药物产生耐药性。耐克替尼的出现可能会缓解这一局面，给慢性髓性白血病患者带来新的希望。
据悉，耐克替尼的II 期临床研究共纳入41例CML-CP患者，中位随访时间7.9个月。研究结果显示，患者3个月无进展生存率（PFS）为100%，6个月PFS为96.7%，主要细胞遗传学反应（MCyR）率为75.6%，其中65.9%获得完全细胞遗传学反应（CCyR），48.8%的患者达到主要分子生物学缓解（MMR）。这表明HQP1351在伴有T315I突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。
迄今为止，治疗髓性白血病的靶向药除格列卫（伊马替尼（Imatinib））外主要有正大晴天的达沙替尼（Dasatinib）、Novartis Pharma Stein AG的尼洛替尼（Nilotinib）、Wyeth的波舒替尼（Bosutinib）、ARIAD的帕纳替尼（Ponatinib）。希望未来，耐克替尼能突破重围，给髓性白血病患者带来新的惊喜。
参考文献：亚盛医药官网
