昨日（10月22日），基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）宣布，其在研PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于单药治疗成人复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。
这是继10月份FDA授予PD-L1抗体舒格利单抗孤儿药资格用于治疗T细胞淋巴瘤之后，该药取得的又一个重要进展，将极大加快舒格利单抗在美国的开发及商业化速度。
ENKTL 属于成熟 T 和 NK 细胞淋巴瘤的一个亚型，R/R ENKTL 恶性程度高且侵袭性强，预后较差。在含门冬醯胺酶为基础的标准方案失败后，R/R ENKTL 患者缺乏有效的挽救治疗手段, 对传统治疗反应不佳，一年总生存率（“OS”）往往不足20%。同时，目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率（“CR”）约为 6%。在巨大的未被满足的治疗需求下，舒格利单抗有望为患者提供新的治疗选择。
作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。该药物在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得舒格利单抗与同类药物相比体现出潜在的独特优势。
在2020年CSCO会议上，研究人员口头报告了一项名为CS1001-201的单臂、多中心、2期研究数据。结果表明，在38例疗效可评估患者中，客观缓解率为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月。接受给药的43例患者，中位总生存期19.7个月，1年OS 率为55.5%。舒格利单抗有望为这些患者提供新的治疗选择。
据悉，舒格利单抗已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利单抗在多个适应证中均表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。目前，舒格利单抗正在进行多项临床研究，其中该药物治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验达到主要终点，计划近期向国家药品监督管理局(NMPA)递交新药上市申请（NDA）。
参考资料：
基石药业PD-L1抗体舒格利单抗治疗成人R/R ENKTL获美国FDA突破性疗法认定
