昨日，基石药业（香港联交所代码：2616）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其PD-L1舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗T细胞淋巴瘤。这是基石药业免疫疗法产品线获得美国FDA授予的第二个孤儿药资格认定。第一个被美国FDA授予的孤儿药资格是今年7月基石药业的抗PD-1 单抗CS1003，其用于治疗肝细胞癌。
“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
FDA孤儿药资格认定是FDA颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定，通过该认定后，药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act）中的一系列政策优惠，包括上市后可获得美国市场7年独占权、免除处方药申报者付费法案（PDUFA）费 (约200万美元)以及临床试验在美国进行可以获得50%的课税津贴等。
舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。舒格利单抗的开发基于由美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台。该平台可一站式产生全人源抗体。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。舒格利单抗在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得舒格利单抗与同类药物相比体现出潜在的独特优势。
舒格利单抗已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利单抗在多个适应证中均表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。
目前，舒格利单抗正在进行多项临床研究，除了一项美国桥接性I期研究外，在中国，舒格利单抗正针对多个癌种开展一项多臂Ib期临床研究，一项针对淋巴瘤的II期注册临床研究，以及四项分别在三、四期非小细胞肺癌、胃癌和食管癌的III期注册临床研究。其中舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验达到主要终点，计划近期向国家药品监督管理局(NMPA)递交新药上市申请（NDA）。
来源：基石药业
