诺华公司昨日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该公司旗下的Kesimpta®（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进行性疾病。该药物预计9月初在美国上市，并于2021年第二季度在欧洲获得监管批准。
据悉，此次获批是基于2项关键性III期ASCLEPIOS研究结果，其中Kesimpta在显著降低年化复发率、3个月确认的残疾进展以及Gd+T1脑损伤和新的/扩大的T2病变方面，优于目前多发性硬化症（MS）的一线治疗方案特瑞氟米特（Aubagio）。相关研究结果已于8月初发表在《NEJM》上。
DOI：10.1056 / NEJMoa1917246
MS最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓和脑干。该疾病可分为四种类型：复发缓解型MS（RRMS）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS）以及进展复发型MS（PRMS）。
Kesimpta是一种精确给药的新型靶向B细胞疗法，也是唯一一个能够由患者在家中自行给药的B细胞疗法。在接受医师指导后，患者可通过预装注射器和Sensoready®自动注射笔每月一次皮下递送Kesimpta，从而更高效地补充B细胞并更灵活地进行治疗。
2009年，Kesimpta（Ofatumumab）首次获FDA批准以大剂量静脉输注的方式治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。这之后，诺华公司启动一项全新项目，研究 Kesimpta 治疗 RMS 的疗效。该项目历时 10 年，涉及全球 2300 多名患者，并证明Kesimpta是通过一种独特的作用方式发挥作用的，而专门为RMS设计的治疗方案（剂量）在结果中起着关键作用。
加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所主任兼 ASCLEPIOS I 和 II 研究指导委员会联合主席Stephen Hauser教授说：“此次获批对于患有复发性多发性硬化症的患者来说无疑是个好消息。在关键的临床研究中，这种突破性的治疗方法显著减少了新的脑损伤和复发，并减缓了潜在疾病的进展。”
诺华制药总裁Marie France Tschudin表示：“Kesimpta的开发是我们对多发性硬化症的承诺和了解的一个很好的例子，它使我们能够确定一种有针对性的治疗方法，显著改善患者的预后和治疗体验。”
参考资料：
FDA approves Novartis Kesimpta® (ofatumumab), the first and only self-administered, targeted B-cell therapy for patients with relapsing multiple sclerosis.
