当某些人试图贬低医药行业时,他们往往认为医药行业缺乏创新、只是简单地生产那些与已上市药品相似的仿制药或me-too药。大多数新型药并不比老药表现优秀,它们仅仅具有专利保护权及高昂的价格而已。据FDA对药物的分类,me-too药,近10年进入市场的治疗同一种疾病的80%的药物似乎并不比老药好多少。
但是我们也必须承认具有同一作用机制的多种药物对医疗保健行业是非常有利的。并非所有的患者都以同样的方式对药物做出反应。就他啶类药物而言,市场上至少存在5种他啶类药物(它们都是仿制药)。但是对同一个患者来说,如果他不能耐受其中的一种,但是使用另外一种药物却可以得到完满的治疗,所以称之为me-too药。
但是更为重要的是,当新型炸弹药物之间存在竞争关系时,仿制药具有降低药物价格的能力。可以从丙型肝炎药物Sovaldi及ViekiraPak二者的相互影响中明显看出这种能力。当ViekiraPak推向市场后,医疗保险付款人立刻不再被迫为Sovaldi疗法付出84,000美元的高昂费用。像药房福利管理公司快捷药方(Express Scripts)及药品零售企业CVS Health有底气与制药公司协商达成一个最佳价格。
然而当批评家抨击me-too药时,言外之意也在批评科学家们袖手旁观,等待竞争对手的新药在市场上表现卓越,而后再决定以这种新药为参考,开发他们自己的药物。这是比较荒唐的,任何一个这样的策略将注定会失败。等到用10至15年的时间把一款药物推向市场后,即使原研药的专利保护权将要到期,me-too药也将会失败,因为它将与价格低廉的仿制药同台竞争。
那么为什么新型药物似乎会结伴而来呢?来自塔夫茨药物研发中心(Tufts Center for the Study of Drug Development,Tufts CSDD)的一份报告为这一问题提供了相关数据。Tufts CSDD对2005年至2011年期间批准的药物进行了研究,发现几乎所有滞后于该类别中的后来者,再第一款药物批准上市之前就已进入临床试验阶段或者已提交新药申请。科学家们并没有冷眼等待着竞争者新药上市后的表现,而是再四处搜寻文献、参加会议及研讨会、总是在寻求治辽疾病的方案。当一个新领域的研究结果出现时,世界范围内的研究者纷纷扑向它,结果就像Tufts CSDD经济分析总监Dr. Joseph A. DiMasi描述的那样:一类药物中的任何一种药物在新药申请成功之前,制药公司在研发竞赛中都是担负着极大风险的冒险者。
降胆固醇药物PCSK-9抑制剂的研发过程便是一个很好的例子。2015年Dr. Helen Hobbs及其同事在一项研究中发现,在非洲裔美国人的一个群体中PCSK-9 基因片段发生了基因突变,进而导致体内的低密度脂蛋白胆固醇水平很低,从而大大减少了心血管疾病的发病率。这项研究刊登出之后,在只要公司之间触发了一场寻找PCSK-9抑制因子的竞赛。PCSK-9抑制因子可以阻断PCSK-9的活性,进而可以明显降低低密度脂蛋白胆固醇及心血管疾病。10年之后,赛诺菲/Regeneron的Praluent及安进的Repatha,这2款PCSK-9抑制在一个月内先后被FDA批准用于心脏病患者的治疗。第三个PCSK-9抑制来自辉瑞,目前尚在后期研发阶段。
显然,当PSCK-9的相关研究数据首次曝光之后,科学家们并没有坐而视之等待别人研发成功的消息,而正如DiMasi所言,一个高风险的竞争激烈的竞赛才刚刚拉开了帷幕。这次竞赛最终为医药行业带来了2种重要的创新药物。
塔夫茨研究和pcsk-9抑制剂的故事还告诉我们:在这个时代没有一家公司专注于研发me-too药物,相反制药公司及其研发人员在努力发现突破性药物,如果最后他们成功了,我们都将从中受益匪浅。