先天性肾病综合症发病率每10万人中就有16例，每10万儿童中就2-7例。
利妥昔单抗（rituximab）是以免疫系统为靶标，通常用来治疗如淋巴瘤和关节炎等免疫紊乱的一种抗体药物。研究发现利妥昔单抗（rituximab）或可以治疗先天性肾病综合症等儿童肾脏失调。虽然先天性肾脏综合症（INS）的诱因还不完全了解，但是通常认为它是一种免疫系统紊乱。不幸的是，据JASN上刊登的一篇研究发现对标准治疗有抵抗作用的INS儿童服用利妥昔单抗（rituximab）并无效果。
先天性肾病综合症发病率每10万人中就有16例，每10万儿童中就2-7例。患有这种疾病的儿童尿液中含有大量的蛋白质，并有其他肾脏损伤的迹象。Gian Marco Ghiggeri（IRCCS Giannina Gaslini儿童医院，意大利热那亚）和他的同事最近报告说，利妥昔单抗（rituximab）能够成功地降低先天性肾病综合症儿童患者的蛋白质分泌量，而这些儿童患者对由类固醇和磷酸酶免疫抑制剂组成的标准治疗产生反应。利妥昔单抗（rituximab）可以允许患者停止这些可能有毒的药物。
一些故事性案例和小的研究也表明，利妥昔单抗（rituximab）可能会对那些对于标准治疗无反应的INS儿童有益。为了更严谨的试验，Ghiggeri和他的团队指导了第一次随机控制的实验，纳入31例对类固醇和磷酸酶抑制剂没有反应的INS儿童。试验中的所有儿童继续以试验前的剂量服用类固醇和磷酸酶抑制剂。一半的患者同时服用2剂量利妥昔单抗（rituximab）。
三个月治疗后，利妥昔单抗（rituximab）并未减少患者尿液中蛋白质的含量。
研究人员检查了哪些患者受益于利妥昔单抗（rituximab），而哪些患者没有，Ghiggeri 博士说，“我们的研究结果使得儿童肾病综合症治疗又进一步，”。然而，最新一次研究否定结果表明，研究人员和临床医生需要更好的了解INS，从而找出对标准化治疗没有反应病例的有效治疗方法。
编译原文：https://newswise.com/articles/immune-drug-doesn-t-help-kids-with-hard-to-treat-kidney-disorder
