阿尔茨海默氏症药物的研发和挑战

2013-11-28 06:00 · 21830

2050年预计全球将有1.15亿人患有老年痴呆症,这种病症如果早期预防及时的话,是能够有效控制的。美国FDA也批准了两个早期预防老年痴呆症的药物,但是由于药物研发成本高、耗时长,创建一个阿尔茨海默氏症研究的融资机制,确保研究和降低风险就显得很有必要了。


最近的一份关于阿尔茨海默氏症报告显示,2050年全球将有1.15亿人患有老年痴呆症,仅有3600万人能获得治疗。在波士顿2013年第49届DIA会议上,光阿尔茨海默氏症治疗的讨论会就有三个分会场。

美国抗击老年痴呆症协会(US Against Alzheimers)联合创始人兼大会主席George Vradenburg主张G8国家集团来主导阿尔茨海默氏症的治疗及研究,这些国家曾在十多年前承诺筹集13亿美元抗击HIV/AIDS、结核和疟疾,取得了显著的效果。

今年5月,英国首相卡梅伦宣布G8国家集团应率先在阿尔茨海默氏症治疗上履行责任。卡梅伦的此番声明可能是阿尔茨海默氏症的一个转折点。

Vradenburg认为,G8国家集团首先需要确保投资者对阿尔茨海默氏症的兴趣和信心,目前对阿尔茨海默氏症的研发成本高、耗时长、风险大。这就需要创建一个阿尔茨海默氏症研究的融资机制,用以支持阿尔茨海默氏症的研究、药物研发监管、临床测试以及其他可能存在的不确定情况。

布莱根妇女医院(Brigham and Women’s Hospital)阿尔茨海默氏症研究中心的Reisa Sperling博士称,对阿尔茨海默氏症的检测也不过是10多年前的事情,但是通过基因检测、生物标志物和成像研究,发现阿尔茨海默氏症的病理生理过程,其实是早在能够检测之前就显现出来。通过动物以及临床实验发现,早期干预或比目前治疗手段更加有效。如果能在阿尔茨海默氏症发病前5年进行及时干预的话,那么这将会节省数百万美元的医疗费用。

尽管近年来有研究显示,阿尔茨海默氏症有很强的遗传因素,并同性别、代谢疾病及脑损伤联系紧密,但是如果早期及时干预的话,还是能够有效控制阿尔茨海默氏症。

目前,研究者认为阿尔茨海默氏症与大脑的一些病理机制有关,如淀粉样斑块、神经细胞的缠结和炎症等。目前已知有4个基因与阿尔茨海默氏症有关(APP、PSEN1、PSEN2和APOE基因),如果这些基因有缺陷,那么aβ淀粉样蛋白会逐渐累积,过多的aβ淀粉样蛋白可导致神经缠结和衰弱,最终可导致阿尔茨海默氏症。

美国国立卫生研究院(NIH)主任Francis Collins博士在2012年3月《时代》杂志的一篇文章中称,会将阿尔茨海默氏症研究列为最高优先级,研究主要包括如下这几个方面“检测DNA变异在阿尔茨海默氏症病变过程中扮演的角色,建立阿尔茨海默病的细胞模型以及对阿尔茨海默病高危人群的新疗法测试。

随着美国FDA对药物PDUFA V和MDUFA III的研发,人们对预防早期阿尔茨海默病药物越来越感兴趣。

另一个积极的举措是,成立了阿尔茨海默氏症全球CEO计划(CEOi)。这种公私伙伴关系旨在通过全球领先企业和非营利组织和政府组织共同推动阿尔茨海默病的预防和治疗。