Synribo获准治疗慢性粒细胞白血病
FDA和梯瓦制药宣布，Synribo(高三尖杉酯碱)已被加速批准，用于对至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和(或)不耐受的成年慢性期(CP)或加速期(AP)慢性粒细胞性白血病(CML)的治疗。Synribo的作用机制尚未被完全阐明，但包含对蛋白质合成的抑制作用。在体外研究中，该药可通过独立地直接结合BCR-ABL而降低BCR-ABL肿瘤蛋白和MCL-1蛋白的水平。
FDA批准该适应症是基于该药的应答率。目前尚无试验证实Synribo可改善疾病相关症状或延长生存。FDA加速批准Synribo的依据是对2项Ⅱ期、开放性、多中心研究数据的汇总分析。这项汇总分析纳入了已接受至少2种已获准的TKI治疗且至少对达沙替尼和(或)尼罗替尼耐药或不耐受的患者。47%的CP患者和63%的AP患者对伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼无应答。多数患者还接受了其他治疗，包括羟基脲、干扰素和阿糖胞苷。
结果显示，在CP患者组中，18%(14/76)获得了主要细胞学应答(MCyR)，至获得MCyR的平均间隔时间为3.5个月。MCyR的中位持续时间为12.5个月。在AP患者卒中，14%(5/35)获得了主要血液学应答(MaHR)，至获得MaHR的平均间隔时间为2.3个月。MaHR的中位持续时间为4.7个月。
在研究受试者中最常见的不良反应为血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、恶心、疲乏、无力、注射部位反应、发热、感染和淋巴细胞减少。
Fycompa获准用于辅助治疗癫痫部分发作
卫材公司宣布FDA已批准Fycompa(吡仑帕奈)用于≥12岁癫痫患者部分性发作的辅助治疗，无论患者是否伴有继发性全面发作。
Fycompa是一种α-氨基-3-羟基-5甲基-4-异唑丙酸(AMPA)受体拮抗剂，它通过抑制突触后AMPA受体谷氨酸活性，减少神经元过度兴奋。这是FDA批准的首个具有该作用机理的抗癫痫药物。
该批准令主要基于3项关键的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的Ⅲ期临床试验数据，共纳入1480例部分发作患者。这些伴有或无继发性全身发作的部分发作患者的发作频率显著减少。
受试患者报告的最常见不良事件包括头晕、嗜睡、疲劳、易怒、跌倒、恶心、共济失调、平衡障碍、步态不稳、眩晕和体重增加。
Fycompa标签中包含一项黑框警告，警示医生和患者应注意系列神经精神事件风险。有报告称上述某些事件较为严重和危及生命，还观察到少数患者有暴力想法或危险行为。建议患者和看护者如果发现患者情绪或行为异常变化，应及时通知医护专业人员。在剂量递增期间，当用药剂量较高时，医护专业人员应对患者进行密切监测。
FDA已建议美国毒品管制局(DEA)按照美国《管制物品法》将Fycompa列为管制药品。在DEA完成最终管制分类后，卫材将宣布Fycompa上市时间。
