人类第一次将基因治疗跟干细胞转移结合在一起，从而成功的扭转了患有急性出血障碍性血友病A的动物的病情，为人类患者提供了一种可能的新疗法。
维克森林大学Baptist医学中心再生医学研究所的专家们联合其他一些机构，在《实验血液学》中报道，向两只绵羊中注射一次人类转基因干细胞，就可以将病情从急性变为慢性。该杂志是由《Society for Hematology and Stem Cells》出版发行的。
领头科学家、维克森林大学Baptist再生医学副教授Christopher D. Porada博士说：“治疗急性血友病亟待能有新的进展。”世界上85%的国家无法进行这种替代缺失凝血因子的疗法，这就导致全球绝大多数血友病患者得不到很好的治疗。
Porada博士还告诉我们，将这种疗法应用于人类还需要面临很多挑战，包括在对绵羊试验过程中，绵羊会对药物产生免疫反应来减小药物的效力和持久性。
目前，我们对于这种罕见的急性出血障碍性血友病几乎是束手无策。这种病的病因是由于基因紊乱导致机体缺少一种称为凝血因子的蛋白质，所以，当他们受伤时会流很长时间的血，同时身体内部也会出血，尤其是像膝盖、脚踝、肘部这样的关节处。这种持续不断的流血会破坏人体的器官和组织，甚至会危及生命。即使危及生命的流血被用药物制止下来，但是药物并不能够制止机体内关节处的微量出血，而这会引起疼痛和影响关节的灵活性。
血友病患者受损伤的膝关节
大多数患有血友病A的病人都是由于缺失凝血因子VIII。因此，在这次研究中，研究者们通过用干细胞/基因结合药物来提高动物产凝血因子VIII的水平从而来达到疗效。
科学家们首先将产凝血因子VIII的基因插入间质干细胞（一种成人干细胞），然后再将这些细胞注入绵羊的腹腔。科学家们之所以选择间质干细胞来作为基因载体，是因为它们能够迁移到受伤或者炎症部位。
在接受治疗的动物体内，干细胞迁移到关节处并且止住了不停的流血，而且所有无意识的流血也都止住了。已经存在的关节损伤也都完全恢复到正常的形态了，使得这些动物能够重拾正常的生活。
矛盾的是，在这些病症逐渐消除的同时，绵羊体内也产生出一种抵抗凝血因子VIII的免疫反应，这就证明了这种治疗的疗效会随着时间的增长而逐渐减弱。科学家们目前致力于研究为什么免疫反应会出现以及怎么样才能阻止它。
“我们进行此项研究的主要目的是想为那些由于身患血友病而引起关节出血的病人带来福音。” Porada说。（生物探索译）
