近日，美国俄亥俄州大学医学部和国家儿童医院的科学家们研发了一种病毒载体，可转导一种基因到遗传性失明患者（主要为男性）的眼部，以达到治疗的效果。
该载体用于一项临床基因治疗无脉络膜症（全世界大概有10万患者）试验，该试验主要由英国牛津大学的科学家们负责。
该载体由俄亥俄州的病毒分子学、免疫学和医学遗传学教授Matthew During博士，以及试验的负责人、牛津大学眼科学教授Robert MacLaren共同设计完成。
国家儿童医院基因治疗中心的临床制造设备处负责人K. Reed Clark博士和他的研究小组负责生产了该试验中用于临床治疗级别的载体。
牛津转化神经学的客座教授During在手术室观看了这项开创性手术，他说道：“我和我的同事对这项医学上的重大突破感到非常兴奋。为了尽可能的设计和优化病毒载体使其能安全转导基因进入人体，我们已工作多年。国家儿童医院临床载体制造设备处的工作非常突出，Clark博士的研究小组理应得到赞赏。”
During的研究小组设计该病毒载体来感染眼睛后部构成视网膜的感光细胞。无脉络膜症会引起视网膜感光细胞的退化并最终导致失明。该疾病通常在儿童身上发生，并最终在45岁左右引起失明。
During说道：“该试验不但是首次对这种疾病进行治疗，还是首次针对人体视网膜感光细胞的基因疗法。我们相信它在治疗其它遗传性失明症如色素性视网膜炎上也有着巨大的潜力。”
该试验对12例病人的一只眼睛进行了治疗。接下来将会耗费2年的时间随访以确认该基因疗法是否可以阻止细胞的退化。
MacLaren说道：“这种疾病在过去超过100年的时间里被认为是失明中的绝症。当设计了一种简单注射的基因疗法也许能治疗该疾病时，我无法形容内心的那种兴奋感。”（生物探索译）
