近年随着肿瘤研究的深入，miRNA已经成为肿瘤生物治疗领域的一个新亮点，越来越引起研究人员的关注。miRNA是一类长度在19－24 个核苷酸(nt)左右的内源性非编码小分子单链RNA, 在进化过程中高度保守, 能通过与靶基因mRNA特异性的碱基互补配对, 引起靶基因mRNA的降解或者抑制其翻译, 广泛地负调控靶基因的表达。目前,人类已经发现400余种miRNA，可以调控人体中1/3基因的表达水平。如果相关的miRNA发生突变，激活相关癌基因的表达或引发抑癌基因的缺失，就会导致肿瘤的发生。
近期来自中外多个研究机构的科学家们在癌症相关miRNA及机制研究中取得多项突破性研究成果，相关研究论文发表在Nature Medicine、Cancer Cell、PNAS等国际权威学术期刊上。
Direct targeting of Sec23a by miR-200s influences cancer cell secretome and promotes metastatic colonization
来自美国普林斯顿大学，英国牛津大学，意大利肿瘤研究所等处的研究人员发现一种小RNA分子：miR-200s在肿瘤转移过程中扮演了一个“两面派”的角色，一方面miR-200s能减缓原发性乳腺癌细胞向血液循环系统的初始逃逸，抑制这个过程中癌症的扩散速度，另外一个方面当癌细胞已经逃逸出来，寻找新的“殖民地”（比如肺部）的时候，这个相同的小分子竟又能够帮助促进这个过程。这一研究成果公布在8月7日的《Nature Medicine》杂志在线版上。
领导这一研究的是普林斯顿大学分子生物学系副教授康毅滨博士，其早年毕业于复旦大学，2000年获得杜克大学遗传学博士学位，之后曾在纽约曼哈顿的史隆凯特琳癌症研究中心进行博士后研究，目前任普林斯顿大学分子生物学系副教授。
这篇文章中关注的miR-200是胚胎发育过程中的关键因子，康毅滨研究组之前曾发现miR-200能促进E-钙黏蛋白的表达，从而阻断EMT过程和癌细胞转移，因此miR-200被认为可以作为抑制肿瘤转移的潜在治疗药物。但是在最新这篇文章中，康毅滨研究组的研究人员又发现miR-200在肿瘤转移过程中的作用并不只是以上研究认为的那么简单，它扮演着一个“两面派”的角色。
研究人员通过分析乳腺癌转移实验模型，发现高转移癌细胞中miR-200过表达，而且miR-200表达量高的乳腺癌患者转移复发的风险也很高，进一步肺癌转移样品分析表明，miR-200在这些样品中的表达量也比原发性乳腺癌样品中的表达量高。
除此之外，这一研究小组还发现miR-200s能通过抑制运输蛋白Sec23的表达阻断一条重要的蛋白分泌途径，从而降低从癌细胞中分泌出的，包括IGFBP4和TINAGL1等在内的抑制肿瘤转移的蛋白的表达量。此项研究从而揭示了EMT 和MET在癌转移中不仅影响癌细胞本身的特征， 而且也影响癌细胞和周围微环境的相互作用， 从而影响它们转移到其它器官的能力。国际癌转移学会主席， 墨尔本大学教授Rik Thompson认为这一研究揭示了miR-200s和MET在癌转移中鲜为人知的分子机理，具有开创性的重要意义。
基于这一研究结果， 研究人员认为将miR-200s用来抑制癌转移可能有以前没有料想到的不良副作用。更可行的方法是直接用IGFBP4或TINAGL1等miR-200s的下游靶点做为抑制癌转移的蛋白，以避开miR-200s在癌转移中多重功能和可能的副作用。
Identification of miRNomes in Human Liver and Hepatocellular Carcinoma Reveals miR-199a/b-3p as Therapeutic Target for Hepatocellular Carcinoma
第二军医大学免疫学研究所，清华大学医学院，浙江大学医学院等处的研究人员通过深度测序技术进行人正常肝脏、病毒性肝炎肝脏、肝硬化肝脏和人肝癌microRNA组学分析，发现了microRNA-199表达高低与肝癌患者预后密切相关，证明microRNA-199能够靶向抑制促肝癌激酶分子PAK4而显著抑制肝癌生长，从而为肝癌的预防判断与生物治疗提供了新的潜在靶标。这一研究成果公布在Cell子刊《Cancer Cell》杂志上。
肝癌对我国人民健康危害很大，特别是对于晚期肝癌患者，目前尚缺乏有效的治疗手段，因此，对肝癌发生发展分子机制的研究并结合肝癌患者临床资料寻找新的预后判断标志物与治疗靶标具有重要意义。
microRNA与多种疾病包括癌症的发生发展机制的研究是近年来生物医学界的前沿热点课题。为了探求在肝癌发生发展过程中哪些microRNA可能发挥了重要作用，第二军医大学曹雪涛课题组与清华大学医学院、浙江大学免疫所、上海东方肝胆外科医院、上海长征医院、复旦大学中山医院、广西肿瘤医院、中山大学生命科学院、华大基因、国家疾病控制中心等单位联合攻关，先通过深度测序技术首次获得了人正常肝脏、病毒性肝炎肝脏、肝硬化肝脏和人肝癌组织的microRNA组数据，了解到肝癌与正常肝脏microRNA的差别，通过4个独立的肝癌患者临床队列分析，发现人正常肝脏高丰度表达的microRNA-199在人肝癌中普遍性显著降低，并且microRNA-199的低表达与肝癌患者的生存期降低显著相关。进一步发现肝癌组织中组蛋白甲基化改变导致了microRNA-199表达降低，microRNA-199能够靶向抑制PAK4进而抑制下游的ERK信号通路，从而抑制了肝癌细胞的生长。通过肝靶向性腺相关病毒载体介导的microRNA-199基因治疗，显著延长了肝癌裸鼠生存期。由此证明microRNA-199是肝癌预防判断与治疗新的潜在靶标，为肝癌生物治疗提出了新方法。
该工作揭示的正常与疾病肝脏microRNA组数据为后期进一步研究microRNA在肝脏生理和肝脏疾病中的作用奠定了基础。
Mutator activity induced by microRNA-155 (miR-155) links inflammation and cancer.
来自俄亥俄州立大学医学中心和综合癌症中心的研究人员，他们发现炎症刺激了一种microRNA分子（miR-155）水平的升高。这导致参与DNA修复的蛋白水平下降，使基因自发突变率更高，从而导致了癌症。这一研究成果发布在《PNAS》杂志上。
MicroRNA（miRNA）虽然只有短短22个碱基，但却在体内发挥着重要的基因表达调控作用。它们通过抑制特定蛋白的表达来执行调控功能，一个miRNA可能调控了若干个蛋白，而一个蛋白又受到多个miRNA的调控。miR-155这种分子能影响血细胞成熟，免疫反应和自体免疫疾病，而高水平的分子更是与白血病、乳腺癌、肺癌等疾病直接关联。
在这项研究中，Till和她的同事研究了促炎症物质（如肿瘤坏死因子或脂多糖）对miR-155表达以及对几种乳腺癌细胞系中自发突变频率的影响。当乳腺癌细胞暴露在两种炎症因子下，miR-155水平异常升高，突变率也提高2-3倍。为了研究这种现象出现的原因，她们将目光投向WEE1基因，这种基因停止了细胞分裂的过程，让受损DNA得以修复。研究人员知道miR-155会靶定WEE1，且高水平的miR-155导致了低水平的WEE1。她们推断，低水平的WEE1让存在DNA损伤的细胞继续分裂，从而产生更多突变。
这项研究成果表明，miR-155可能成为一个新的治疗靶点，那些能降低miR-155水平的药物有望改善炎症相关癌症的治疗。
