由生物技术产业组织(BIO)举办的BIO国际大会是生物技术界最大的全球事件,是探寻合作机会、讨论工业界发展趋势、投资和产业政策的关键论坛。在2011年BIO国际大会于日前在美国华盛顿召开前夕,美国戴维·格拉斯通研究所所长桑德斯·威廉和加州大学旧金山分校校长苏姗·戴斯蒙德-赫尔曼,在最近出版的《科学》杂志上发表联合署名社论,呼吁改进生物医学界现状,促进转化医学的发展。
他们在社论中指出,持续不断的疾病对新治疗方法的需求日益增加,2011年度BIO全球大会的召开恰逢其时。在美国,心脏疾病所导致的死亡占总死亡人数的34%;在65岁的人群中,每8个人中就有1人罹患阿尔茨海默氏症,而在85岁的人群中,这个比例是50%。患者们迫切需要新的治疗方法,但在2010年,美国食品和药物管理局(FDA)只批准了21个新药,相比较而言,20世纪90年代,FDA每年批准的新药数超过40个。他们认为,改变现状需要建立创新型合作关系和管理规定,加速实验室成果转化为临床应用的步伐。
转化医学也称为转化研究,是指将生物医学的基础研究成果转化为临床应用中的药物、器械或方法的过程。但是在这个过程中,许多有潜力的新药会夭折,因此这个过程也被称为“死亡之谷”。威廉和赫尔曼强调,对新药批准过程变慢有许多解释,比如慢性疾病的复杂性和管理者对风险的规避,“然而,即使那些对生物技术和制药公司价格和市场行为进行严厉批评的人,也应当承认FDA的政策和工业的研究开发活动在这个全球化时代的重要性”。
他们指出,尽管将实验室发现转化为疾病治疗方法的实践一直面临挑战,但最近这种难度加大了,充满希望的新药开发项目总会遭遇声名狼藉的“死亡之谷”,市场力量将资金投向风险更小的领域,加大了实验室发现与临床应用之间的鸿沟。
“长期以来,学术界实验室的理想定位是解开疾病之谜。今天,我们需要建立能超越非营利研究机构传统技术转移功能的创新项目,促进在学术界与工业界间富有成效的药物开发伙伴关系,也需要有调控科学和药物经济的新学术成就制度。”他们列举了美国加州定量生物医药研究院QB3的例子,QB3由加州大学旧金山分校、伯克利分校和圣克鲁斯分校的140个顶尖实验室组成,研究人员间结成联盟,以期促进创新和发现、加速发现转化为生产的过程,满足社会迫切的需求。这种联盟已成功地将服务和资助创业型科学家的创新工具、启动孵化器和核心实验室设施引入学术界,创建了新的公司和伙伴关系,比如加州大学旧金山分校与辉瑞制药通过创建治疗创新中心,打破了学术界与工业界之间的传统障碍,加速了发现转化为应用的过程。
“美国和世界各地也正在出现令人激动的新型伙伴关系,包括加州吉利德科学公司与耶鲁医学院合作开展癌症治疗的研究,霍夫曼·罗氏有限公司与瑞士三家学术机构联合从事转化医学研究。”
他们建议,今天的生物医学领域需要创建性思考如何分享和利用知识财富。工业界和学术界合作关系中的保密规定需要被重新修订,使之既能通过严格界定合作范围以合理保护商业利益,同时又给学术界研究人员足够空间,以开放交流和发表知识成果。民意代表应通过敦促美国国立卫生研究院(NIH)增加研究预算以加速学术界的发现进程,FDA则需要采取新政策,既反映社会对新医学的巨大需求,也反映风险持续存在的现实,而不仅仅是“是与否”的问题。
他们最后指出,改革正在进行之中,NIH与FDA建立了联合领导委员会,国家癌症研究所成立了临床试验和转化研究顾问委员会,让学术界、工业界和政府部门的决策者共同解决当前需求。“通过这些独创性的合作,加速发现向应用的转化,我们一定会拥有更新、更好的治疗方法,满足患者的迫切需求,但这需要我们每个人都必须参与其中。”
这两位科学家均有深厚的学术背景和丰富的工作经验。现年63岁的威廉是美国科学院院士、美国大学心脏病学家联盟主席,毕业于普林斯顿大学,1974年在杜克大学医学院获医学博士学位,曾做过杜克大学医学院教授、院长,2007年被任命为杜克大学主管学术高级副校长,2010年3月出任戴维·格拉斯通研究所所长;戴维·格拉斯通研究所是一家独立、非营利的生物医学研究机构,隶属于加州大学旧金山分校。现年53岁的赫尔曼是肿瘤学专家和生物技术领袖,拥有医学博士学位和公共卫生学硕士学位,在2009年8月出任加州大学旧金山分校校长之前,曾在基因技术(Genentech)公司工作14年,先后出任过公司产品开发部副部长、部长,负责公司的临床前研究和临床开发;在她的领导下,基因技术公司的多种治疗方法获FDA批准,并成为美国位列第一的抗癌药物生产商;2009年,《财富》杂志将她评选为世界7大最强创新者之一,称她为癌症患者们的英雄,2011年6月,普林斯顿大学授予她荣誉科学博士学位。
生物探索推荐英文原文摘要:
Making Translation Work
Biotechnology's largest global event, The Bio International Convention, convenes at the end of this month in Washington, DC. BIO is a key forum for exploring partnering opportunities and discussing industry trends, investments, and policies meant to better the world. The gathering is timely because there is an increasing need for new therapies for relentless illnesses. In the United States, cardiovascular disease accounts for 34% of all deaths, and Alzheimer's disease afflicts one of eight Americans at age 65 (and nearly half of 85-year-olds). Treatments for these and other conditions are needed, but the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved only 21 new drugs last year, about half of the more than 40 drugs approved annually in the 1990s. New creative partnerships and regulatory procedures are needed if this is to change.
