3月22日，港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布，其全球同类首创药物艾伏尼布片（拓舒沃®）已在博鳌超级医院开具首张处方，顺利完成首例患者用药。值得注意的是，这是艾伏尼布片在国内的首次临床应用，也是在美国以外开出的首张处方。
这也意味着，中国的胆管癌患者以及急性髓系白血病患者均可以选择创新的精准治疗方案。艾伏尼布片（拓舒沃®）此前已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。拓舒沃®是继两款同类首创精准治疗药物普吉华®、泰吉华®，以及肿瘤免疫治疗药物择捷美®获批上市后，基石药业在一年内成功获批上市的第四款创新药。
今年2月，艾伏尼布片获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗，与全球同步惠及胆管癌患者，成为了基石药业在博鳌成功落地的第三款药物。
中国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一，据《2018中国癌症报告》统计，我国消化道肿瘤占全部癌症发病率的43.3%。胆管癌在消化道肿瘤占比约3％，按此测算，每年胆管癌发病人数约4万人。
“胆管癌患者往往面临着恶性程度高、治疗难度大和生存率低的处境。患有IDH1突变型胆管癌患者，特别是在化疗后病情进展的患者，迫切需要新的治疗选择。”博鳌超级医院消化中心主任李江峰表示：“艾伏尼布片是全球首个获批用于治疗IDH1突变胆管癌患者的精准靶向药物，安全性良好，可显著改善患者的无进展生存期，为IDH1突变型胆管癌患者提供了新的治疗方案。”
（图为博鳌超级医院消化中心主任李江峰正在开具首张处方单）
据了解，艾伏尼布在2021年8月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。艾伏尼布片是目前为止首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。
在药物可及性和可支付性方面，艾伏尼布片已取得多项进展，作为75种海外特药之一，被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险等。此外，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布片以其明确的临床优势，入选了2021版《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南》及2021版《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》等。
近日，该药物多个适应症也在美国和欧洲取得多项重磅进展，其中包括美国食品药品监督管理局（FDA）受理了拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评，以及该药物治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌患者两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），并有望成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。
排版|郭亚青
