急性髓系白血病(AML)诊疗领域又迎来好消息，更多的AML患者有望从创新靶向药治疗中获益。
2021年8月2日，一项旨在评估同类首创靶向药物艾伏尼布（ivosidenib）联合化疗药物阿扎胞苷在不符合强化化疗条件的新诊断AML病患者中的疗效和安全性的全球III期研究由于获得明确的积极疗效和安全性数据，这意味着艾伏尼布在单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者的基础上进一步扩大适用范围，更多的AML患者将从中获益。
AML现有疗法获益有限 患者亟需创新治疗方式
急性髓系白血病(AML)是一种血液和骨髓癌症，是最常见的成人急性白血病，据估计美国每年约有2万例新发病例，中国每年新发病例超过3万例。由于病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有27%。
目前，临床上通常采用强烈化疗、大剂量化疗，然后再结合造血干细胞移植疗法综合治疗AML，但由于化疗的毒性原因以及患者生物学的原因，导致年老（60岁以上）患者等一些不适用于强化化疗的患者无法从该疗法中获益，这部分患者迫切地需求更安全有效的治疗方案。
研究表明，约有6%-10%的AML患者为IDH1突变，突变的IDH1酶阻断了正常的造血干细胞分化，促进了急性白血病的发病，这是AML发生和发展的重要原因，这一发病机制也为相关靶向药的开发指明了方向。
创新靶向药覆盖初诊和复发难治性AML 更多患者从中获益
艾伏尼布（ivosidenib）是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。在美国，艾伏尼布已获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者，以及新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。
2019 年 7 月，艾伏尼布用以治疗携带 IDH1 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的临床试验在我国被批准开展，此后迅速完成首例患者给药。基于艾伏尼布良好的疗效，艾伏尼布已于2020年被成功写入2020版《CSCO 恶性血液病诊疗指南》，并被我国国家药监局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”。
此次艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗研究取得的积极结果对于未接受治疗的IDH1突变急性髓系白血病患者而言意义重大。该治疗方案不仅为不适用于强化化疗的AML患者带来新的治疗选择，还有望成为新诊断AML患者的新一线治疗方案，在艾伏尼布单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者以外，扩大了受益人群。
据悉，基石药业已与施维雅达成独家合作，获得了艾伏尼布在中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区的临床开发与商业化权益。基石药业作为艾伏尼布这项针对新诊断AML患者的III期临床研究在中国地区的商业合作伙伴，对该研究起到了关键的推动作用。
就在几天前，基石药业艾伏尼布片上市申请拟被CDE纳入优先审评队列，适应症为治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。随着此次研究结果的公布，艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人AML。据了解，基石药业计划近期与CDE加强沟通，并正在积极推动艾伏尼布成为该适应症的一线治疗用药。
值得一提的是，今年 5月，美国食品药品监督管理局接受了艾伏尼布补充新药上市申请，作为先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者的潜在治疗方案，并获得了优先审评资格，预计将于不久的将来为现有治疗方案有限的晚期胆管癌患者带来新的选择。此外，艾伏尼布用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在如火如荼的进行中，已展现出可观的治疗潜力。
值得注意的是，虽然艾伏尼布尚未在国内获批，但已提前在药品可及性维度取得重大突破。就在前几天，艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。8月2日，艾伏尼布又作为25种国内药品之一纳入海南乐城全球特药险，这意味着有更多的患者可以从中获益，大大提升了药品的可支付性。
