2020年9月24日，在第23届全国临床肿瘤学大会暨2020年CSCO学术年会举办的第6天，基石药业在会上公布了旗下抗PD-L1单抗舒格利单抗的两项临床数据以及胃肠间质瘤（GIST）精准靶向药阿泊替尼的初步临床数据。从结果来看，两款药物均显示出良好的疗效及安全性。
舒格利单抗
舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，该药物是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。与同类药物相比，该药在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，与同类药物相比安全性更高。
此次舒格利单抗的临床研究分别涉及单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤患者的II期研究（CS1001-201研究），联合XELOX（卡培他滨和奥沙利铂）治疗晚期胃腺癌或胃食管交界处腺癌患者的Ⅰ期研究（CS1001-101研究）。
CS1001-201研究入组了43例患者， 72.1%患者入组时疾病已处于IV期，约一半（51.2%）的患者已接受过二线及以上治疗。治疗结束后，38例疗效可评估患者的客观缓解率（ORR） 为44.7%，其中完全缓解率（CR）率高达31.6%。中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月，获得CR的12例患者中有11例仍在持续缓解中。总体而言，接受给药的43例患者的中位总生存期（mOS）达到了19.7个月，1年OS 率为55.5%。
CS1001-101研究涉及29例纳入有效性分析集的患者，经研究者评估的ORR为62.1%，其中18例患者达到部分缓解，6例患者达到疾病稳定； mDoR为11.3个月；中位无进展生存期（mPFS）为8.3个月； mOS为17.0个月。
阿泊替尼
阿泊替尼是一种激酶抑制剂，由创新型生物制药公司Blueprint Medicines开发，基石药业已获得该药物在中国地区的开发和商业化权利。此前，美国FDA曾授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。
此次公布的临床数据显示，共有50例中国患者被纳入研究I期研究。在200 mg和300 mg剂量下，患者对该药均显示出了良好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性。在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为62.5%，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定。阿泊替尼在至少接受过3线既往治疗的（4L+）GIST患者中也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。阿泊替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。作为临床医生，我很高兴的看到GIST的治疗进入了精准靶向时代，同时期盼阿泊替尼能早日获批，成为这部分GIST患者新的治疗选择。”
据悉，基石药业已于2020年3月和4月分别向台湾食品药物管理署（TFDA）和中国药监局递交了阿泊替尼用于治疗患有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤成年患者的新药上市申请，并于2020年7月获得中国药监局的优先审评资格。另外，舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验达到主要终点，该公司计划近期向国家药品监督管理局(NMPA)递交新药上市申请（NDA）。
