本文转载自“药明康德”。
今日，由基因编辑界的领军人物张锋博士创建的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，与BlueRock Therapeutics签订了一项战略性合作和交叉授权许可协议。两家公司将各自在基因编辑和细胞疗法方面上的专长和优势进行整合，以期发现、开发、制造新型的基因工程化细胞疗法。
依据协议，两家公司将互相授权对方非独家地使用CRISPR基因组编辑技术和诱导性多能干细胞（iPSCs）技术平台，旨在创建新型的，经CRISPR基因组编辑技术改造的异体多能干细胞（PSC）细胞系，以期在公司的多个相关领域（癌症、神经病学，心脏病学和免疫学）开发出工程化的独特通用型细胞疗法。
专精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因组编辑技术的Editas在2013年成立，该公司的使命是将基因组编辑技术转化为新的药物和疗法，在基因水平上对导致多种疾病的源头进行纠错。
▲BlueRock的诱导性多能干细胞（iPSCs）平台示意图（图片来源：BlueRock官网）
结合最新干细胞技术与卓越的细胞分化方案，开发突破性治疗方案的BlueRock在2016年成立。该公司的目标是开发“超一流”的iPSC疗法，以期治愈多种疾病。iPSC技术基于日本京都大学教授、诺贝尔奖得主山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授的发明，BlueRock已经获得了这一技术的授权。
iPSC技术使得研究人员可以用一个人的皮肤细胞、血细胞或者其它细胞进行重新编码，将它们转化为iPSCs，进而分化为肝细胞、神经细胞或是其他任何需要再生的细胞。这种个体化的疾病治疗方法不仅可以规避免疫排斥的风险，还能避免使用胚胎干细胞带来的伦理方面的争议。iPSCs技术具有成功解决一些最富挑战性疾病的潜力。BlueRock的初始项目之一是在心脏病发作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通过用iPSC衍生的心肌细胞促进心肌再生，恢复受损心脏的心电和收缩功能。
▲BlueRock的产品研发管线（图片来源：BlueRock官网）
BlueRock首席执行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas对基因工程化细胞疗法所具有的颠覆性治疗潜力都深信不疑。我们同样都充满激情地致力于为那些有未满足医疗需求的疾病带去新型的治疗选择。BlueRock对能与拥有世界一流团队的Editas合作而感到激动，并且相信本次合作将有助于深入拓展相互的研发管线，并帮助进一步巩固两家公司在各自领域的领先地位。”
Editas临时首席执行官Cindy Collins博士表示：“我们相信细胞疗法与CRISPR基因组编辑技术的结合将有潜力改变异体细胞疗法的游戏规则。Editas对于本次合作感到激动，因为经过基因组编辑的iPSCs有潜力加快为多种严重疾病带去变革性疗法的进程。”
参考资料：
[3] 2018年北美生物科技新锐20强，中国团队占3席. Retrieved April 3, 2019
[4] BlueRock Therapeutics官网. Retrieved April 3, 2019
