本文转载自“药明康德”。
今日,哈佛大学技术开发办公室(OTD)宣布与Sana Biotechnology公司达成研发授权协议,授予Sana公司由哈佛教授Chad Cowan博士开发的生成低免疫原性干细胞的突破性技术。Chad Cowan博士同时是Sana公司的联合创始人之一,也是该公司的首席科学官。这一技术将用于生成“通用型”细胞疗法,让移植进入患者体内的细胞疗法能够避免受到患者免疫系统的攻击,发挥治疗作用。
目前,如CAR-T疗法这样的细胞疗法虽然在治疗癌症领域取得了巨大的成功,但是获批疗法都需要从患者体内获得T细胞来生产CAR-T疗法,重要的原因是患者的免疫系统会对注入体内的外源细胞产生免疫排斥,导致移植到患者体内的细胞疗法无法生效。无论是开发“通用型”的CAR-T疗法,还是其它基于干细胞移植的“通用型”再生疗法,人体免疫系统对外来细胞的免疫排斥问题都是科学家们需要解决的重要挑战。
Sana公司于今年年初成立,联合创始人中包括哈佛大学的科学家,和细胞疗法开发专家Hans Bishop先生。它得到了ARCH Venture Partners的支持,是一家致力于制造工程化细胞作为疗法的生物技术公司。
▲哈佛大学教授Chad Cowan博士(图片来源:参考资料[2])
这项技术通过使用基因编辑,改造人类多功能干细胞的基因组,减少生成触发患者免疫系统的蛋白的基因表达,同时提高促进免疫耐受的基因的表达水平。这一技术生成的低免疫原性干细胞可以作为起始的细胞原料,进一步被开发成多种“通用型”细胞疗法。它们可以被分化成为多种类型的细胞来替换患者体内已经受损或者丢失的细胞。已有研究表明,这些干细胞可以被分化为心肌细胞,血管内皮细胞,肝细胞和生产胰岛素的胰岛β细胞。这项技术在哈佛大学Blavatnik生物医学加速器得到进一步开发。除了这一细胞平台技术以外,Sana公司还获得使用哈佛大学开发的高效体外基因组编辑技术。
“克服免疫排斥带来的障碍对广泛推广基于干细胞的疗法至关重要,”Chad Cowan博士说:“这些创新给与我们工具来开发治疗多种疾病的创新疗法。”
参考资料:
[2] Arch-backed Sana bags Harvard off-the-shelf cell therapy tech. Retrieved March 26, 2019