大多数人受点小伤之后，经历的流程是出血、凝固、结痂，康复，大家都习以为常。但有一类比较特别的患者，他们不能磕不能碰，因为一旦受伤可能会止不住地出血，甚至就此丢了性命。这背后的罪魁祸首就是——血友病。
今日，美国FDA批准新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。据研究，Hemlibra可显著减少成人和儿童患者的出血。
血友病，到底有多严重？
血友病是一种遗传性的，由于凝血因子异常而引起的一种出血性疾病。
血友病总的发病率约为每 10 万人中有 5～10 人发病。最突出的表现就是身体各个部位易出血、难止血，尤其是外伤、手术、甚至是磕碰后出血不止，但有很多情况下会出现没有任何诱因的、自发性的出血，如牙龈渗血、关节红肿等。
血友病患者为何容易出血？
先来说说凝血因子。
一般人的血液中，有一种在意外出血时促进血液凝固的保护性成分，叫做凝血因子。凝血因子有很多种，世界卫生组织按其被发现的先后次序用罗马数字编号，有凝血因子Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅴ、Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ、Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、ⅩⅢ等，这些属于主要凝血因子。此外还有一些辅助凝血因子，由于它们对凝血功能没有决定性的影响，所以没被列入凝血因子的编号。
正常人的凝血过程：在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，这是凝血的关键步骤，可以帮助止血。
血友病患者的凝血过程：A型血友病患者缺乏因子VIII的凝血蛋白，所以会经常出血，特别是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。
血友病可以治愈吗？
目前尚无血友病根治的办法，一旦患有血友病，便是终身性疾病，而且需要终身服药。
血友病患者在日常生活中应注意些什么？
（1）血友病患者生活中一定要注意预防磕碰、外伤，尽可能避免有创检查、操作；
（2）如果出现关节出血、肿痛，应用冰袋冷敷，避免热敷；
（3）如果要生育，一定行产前咨询和基因检测。
新药Hemlibra的治疗原理是什么？
Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。
Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。它有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。
▲双特异性因子IXa和因子X定向抗体的作用机理
Hemlibra的治疗效果如何？
试验结果：与没有接受预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%（95%CI: 72.3, 94.3, p <0.0001）。在
同类首个患者内分析中，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003）。
HAVEN 2研究的中期结果显示，87%接受Hemlibra预防治疗的发展出因子VIII抑制剂的12岁以下A型血友病儿童患者未出现出血（95%CI: 66.4, 97.2）。
在13名参加过NIS的儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。
当然，Hemlibra也有副作用，使用Hemlibra治疗最常见的不良事件（AEs）是注射部位反应、头痛和关节痛。
7岁男孩每周注射一次Hemlibra
记者采访了一位具有因子VIII抑制剂的A型血友病小男孩的母亲Amber Hill女士。
儿子之前的治疗，一周至少需要三次、每次长达两小时的静脉注射，所有生活就是在围绕着他的治疗转。
自从使用了Hemlibra，儿子现在每周注射一次，已经学会自己管理来防止出血。跟以前的治疗相比，他不仅出血更少，还有更多的时间做小孩做的事，也因为新的治疗计划而拥有更多的家庭美好时光。
听听美国专家怎么说？
罗氏公司首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“今天Hemlibra的获批对具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者来说是一个重要进步，他们一直在努力控制出血性疾病，但近20年来一直没有新的药物，我们相信Hemlibra将会改善对出血的保护，减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者的治疗负担。我们会致力于帮助他们获得这种药物。”
FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“降低出血频率或预防出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分。今天的批准提供了一种新的预防性治疗方法，已被证明可显著减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血事件，此外，接受Hemlibra治疗的患者的生理功能也有所改善。”
南加州大学凯克医学院儿科教授、洛杉矶儿童医院止血和血栓项目主任Guy Young博士说：“发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者面临预防出血的重大挑战，他们通常需要每周多次输注药物，这对于年幼的儿童及其家庭来说尤其困难，这种新药已被证明与现有药物相比可减少出血的频率，而且每周只需注射一次。这会为这些孩子带来有意义的改变。”
