10月19日，Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel, 曾用名KTE-C19）获美国FDA批准上市，用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，也是继Kymriah后第二款获批上市的CAR-T疗法。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是成人中最为常见的非霍奇金淋巴瘤。据估计，每年美国约有72000例新发霍奇金淋巴瘤，其中三分之一是DLBCL。Kite带来的这款CAR-T疗法有望对包括DLBCL在内的多款大B细胞淋巴瘤进行治疗，改善患者预后。
这些淋巴瘤患者对先前的治疗没有响应，几乎没有其他治疗方案。
看看Yescarta的安全性和疗效
本次CAR-T疗法的获批是基于一项多中心的临床试验。
试验招募：超过100名弥漫性大B细胞淋巴瘤患者
试验效果：Yescarta带来的完全缓解率（CR）可达到51%！美国FDA曾授予它孤儿药资格，突破性疗法认定，以及优先审评资格。
Yescarta的治疗原理？
Yescarta从患者体内分离出T细胞，并使用工程化的手段，让这些细胞表达嵌合抗原受体（CAR），靶向CD19抗原。这种抗原在B细胞淋巴瘤和白血病细胞上多有表达。因此，通过这些CAR，经过改造的T细胞能够靶向癌细胞，并对它们进行杀伤。
本款CAR-T疗法的治疗流程（图片来源：Kite官方网站）
说白了，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。
Yescarta治愈患者的病例
43岁的Dimas Padilla患有非霍奇金淋巴瘤（NHL），在接受了实验性癌症治疗CAR-T（Yescarta）后，已经从非霍奇金淋巴瘤中恢复。这个治疗对经历过数次化疗和骨髓移植的绝症患者的效果非常好。超过1/3的受试患者，39%的患者在9个月后没有复发的迹象。
Dimas Padilla正在接受治疗
Moffitt癌症中心的肿瘤学家Frederick Locke解释，“人体内有很多不同的免疫细胞，它们的作用各有不同，我们将这些细胞从患者体内取出，并且通过基因工程让它们能靶向于淋巴瘤细胞。”
痊愈后的Dimas Padilla和妻子
美国FDA专家怎么说？
美国FDA局长Scott Gottlieb博士说，“今日标志着这一全新疗法开发道路上的又一座里程碑。在短短的几十年里，基因疗法从充满潜力的概念，变成了可实际操作的方案，治疗难治而致命的癌症，这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。我们承诺将支持和加速这类产品的开发。不久后，我们将公布详细的政策，介绍我们将如何支持基于细胞的医药开发。这个政策也将解释我们会如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用我们的加速项目。我们将继续支持基于这些新科学平台的安全有效疗法的高效开发。”
美国FDA生物制品评估和研究（CBER）主任Peter Marks博士说，“Yescarta的获批让CAR-T这一全新细胞疗法能用于额外的癌症患者，这些淋巴瘤患者对先前的治疗没有响应，几乎没有其他治疗方案。”
Yescarta的售价是多少？
此次Kite制药的Yescarta疗法定价37.3万美元，提取白细胞需要另外计费。
之前第一款上市的CAR-T疗法Kymriah定价47.5万美元，提取白细胞不再另外计费。
如果治疗过程中需要使用其他药物辅助治疗，全部另外计费。
什么医院提供Yescarta治疗？
由于CAR-T疗法可能产生严重副作用，只有经过授权的治疗中心才可以提供Yescarta治疗，目前已经获得最终授权的美国医院共有16家，具体如下：
德克萨斯大学MD安德森癌症中心
纪念斯隆凯特琳癌症中心
梅奥诊所
丹娜法伯癌症研究院
西雅图癌症治疗联盟
莫菲特癌症中心
斯坦福医疗中心
麻省总医院
希望之城
俄亥俄州立大学综合癌症中心
堪萨斯大学癌症中心
芝加哥大学医学中心
范德堡大学医学中心
西尔威斯特综合癌症中心
Barbara Ann Karmanos癌症研究所
斯特曼癌症中心
回顾全球第一款上市的CAR-T疗法
今年8月，全球首款CAR-T疗法获批上市，也是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），获批用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B淋巴细胞白血病（ALL），定价47.5万美元。
人类是如此脆弱，一点点突变一点点病菌就会使我们饱受疾病困扰。人类又是如此强大，不断研制的新疗法让我们攻破了一个个难治疾病。而就在近几年，随着免疫检查点抑制剂、CAR-T疗法、癌症疫苗等新技术的出现，我们谈之色变的晚期癌症，也在短短数年，不断传来被治愈的消息。
我们有理由相信，在科研人员的不断努力中，在患者强烈的求生意志下，晚期癌症全面治愈，指日可待!
