国外新药速递，多发性骨髓瘤新药获取阶段性成功，武田药品生伊沙佐米多的治疗多发性骨髓瘤新药取得1/2期成功。
尽管近年治疗上不断有进展，但多发性骨髓瘤仍是一种罕见的肿瘤，伊沙佐米有望联合来那度胺与地塞米松用于治疗新诊断多发性骨髓瘤和作为单药用于维持治疗。
新诊断多发性骨髓瘤患者接受每周一次伊沙佐米联合来那度胺与地塞米松治疗后获得深度的和持续的缓解：未接受SCT患者的长期随访（Abstract S408）
研究中：新诊断多发性骨髓瘤患者接受每周一次口服伊沙佐米（I期为1.68-3.95mg/m2，II期为4.0mg）联合来那度胺与地塞米松诱导治疗，治疗周期多达12个，每个周期为28天。65名入组患者中有42名可持续接受研究治疗，未提前退出进行SCT。初始治疗后，25名患者继续以诱导期给予的末次耐受剂量接受每周一次伊沙佐米单药治疗，直至疾病进展或无法耐受毒性。
“鉴于越来越多的证据表明长期治疗可改善多发性骨髓瘤的临床结局，该I/II期试验专注于研究新诊断多发性骨髓瘤患者的持续治疗。”主要研究者、明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所Shaji Kumar博士表示，“该试验评估了患者接受每周一次伊沙佐米联合来那度胺与地塞米松诱导治疗，继以伊沙佐米单药维持治疗。数据显示，患者接受单药治疗获得深度缓解，中位PFS超过2年。我们会继续致力于收集伊沙佐米在该研究性维持治疗中的进一步数据。”
新诊断多发性骨髓瘤患者接受每周两次伊沙佐米联合来那度胺与地塞米松治疗：未接受SCT患者的长期随访数据（Abstract S780）
该I/II期研究评价了每周两次口服伊沙佐米（3.0或3.7mg）联合来那度胺与地塞米松，用药周期多达16个，每个周期为21天，继以每周两次伊沙佐米单药维持治疗（按末次耐受剂量给药）。64名入组患者中有41名可持续接受研究治疗，未提前退出进行SCT。
由武田肿瘤临床研究高级科学总监Deborah Berg代表马萨诸塞州波士顿丹娜法伯癌症研究院Paul Richardson博士介绍的重要结果包括：
• 未接受SCT的患者中，每周两次伊沙佐米联合来那度胺与地塞米松初始治疗获得深度缓解
o 中位随访47个月时，ORR为92%，CR+VGPR率为69%，CR率为31%
o 9名患者达到sCR/CR且评估了微小残留病（MRD），其中8人（89%）为MRD阴性
o 患者的中位PFS为24.9个月，中位OS未评估，3年界标OS评估为86%
o 共85%的患者出现≥3级AE，54%的患者出现严重AE。最常见的≥3级AE包括皮疹、高血糖症、周围神经病变、外周性水肿、血小板减少和中性粒细胞减少。有一例研究期间死亡，因心跳呼吸骤停所致。
• 完成诱导治疗后，18名患者继续接受每周两次伊沙佐米单药维持治疗
o 维持治疗患者接受中位31.5个治疗周期
o 22%的患者在维持治疗期间获得缓解改善
o 44%接受维持治疗的患者在第17个周期或之后出现一次≥3级AE和ADR。最常见的≥3级AE和ADR包括高血糖症、皮疹、腹泻、呕吐、周围神经病变、恶心和中性粒细胞减少。
“研究显示，在双药疗法上增加首个口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米可显著改善新诊断多发性骨髓瘤患者治疗有效性。”主要研究者、丹娜法伯癌症研究院Paul Richardson博士表示，“在研究新诊断多发性骨髓瘤患者的该I/II期试验中，伊沙佐米联合来那度胺与地塞米松每周两次给药方案不仅带来了高质量的缓解，且随着时间推移在未接受SCT的患者中令人鼓舞地出现了缓解程度的继续加深。此外，使用该全口服方案成功完成诱导/缓解治疗后再继续接受伊沙佐米单药维持治疗的患者也获得了显著而持久的临床获益。”
此药还在进一步的研究中，愿不久的未来，此药能够用于临床上。
