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Tremfya™ (Guselkumab)获批用于中重度斑块型银屑病的治疗
7月13日，美国，强生公司近日宣布FDA已经批准TREMFYA™ (Guselkumab)用于中重度斑块型银屑病的治疗。TREMFYA™ (Guselkumab)是目前第一个也是唯一一个基于阻断IL-23以治疗斑块状银屑病的生物制剂。前期的临床试验显示，经过TREMFYA™的治疗90%患者的皮肤症状都得到显著改善。同时与Humira® (Adalimumab)临床疗效比较的头对头研究显示，在治疗的各时间段，TREMFYA™对于患者症状改善的疗效均优于Humira®(Adalimumab)。
TREMFYA™是一种人源化单克隆抗体，可以选择性的靶向IL-23，用于中重度斑块状银屑病的治疗。目前TREMFYA™治疗银屑病关节炎的3期临床也正在有序进行中，同时与Cosentyx® (Secukinumab)临床疗效比较的头对头研究也在稳步进行。此一系列的动作可见强生公司对其TREMFYA™的信心，TREMFYA™极有可能成为打破现有银屑病药物市场平衡的有力武器。
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Aduro和Merck基于抗CD27抗体药物的项目研究取得新进展
7月13日，美国，Aduro Biotech公司今日宣布其与Merck公司关于抗CD27抗体药物的合作项目取得了里程碑式的进展和突破。今日该公司获得Merck公司200万美元的资金支持用于其抗CD27抗体的新药临床试验申请（IND）相关工作。
CD27是一种共刺激因子受体，表达于各类免疫细胞表面，参与CD8阳性T细胞的抗肿瘤免疫反应。前期的研究显示，激活 CD27受体通路，同时辅以免疫检查点抑制剂的治疗可以显著抑制肿瘤细胞的生长。而Aduro所研发的抗CD27抗体可以靶向CD27的功能表位，激活下游的共刺激信号通路，其临床前的试验已经对抗体的活性进行了验证。
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Mylan and Biocon的仿制药Trastuzumab获得FDA肿瘤药物咨询委员会的一致支持
7月13日，美国，Mylan and Biocon公司近日宣布其生物仿制药Trastuzumab获得了FDA肿瘤药物咨询委员会所有成员的一致推荐，以16:0的完美比分推荐批准上市。
此次呈现给委员会的数据显示，其仿制药与参比制剂Herceptin高度相似，完全符合FDA相关的评价标准。委员会成员一致认为，相较于参比制剂Herceptin，仿制药在生物药品质量、安全性、疗效等方面没有显著地临床差别，因此推荐批准上市。
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FDA肿瘤药物咨询委员会推荐MYLOTARG联合化疗治疗急性白血病的收益大于风险
7月11日，美国，辉瑞公司近日宣布FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票结果认定MYLOTARG (Gemtuzumab ozogamicin)联合化疗治疗CD33阳性的急性髓性白血病的治疗方案是收益大于风险的。目前ODAC已经向FDA提交了评审建议，预计在今年的九月FDA对此会出具最终的审评结果。
MYLOTARG是一种能够靶向CD33的抗体药物偶联物，当药物进入体内与肿瘤细胞表面分子CD33相结合，随后会释放毒性物质calicheamicin进入细胞，以杀死肿瘤细胞。
急性髓系白血病（AML）是一种常见的急性白血病，2017年的统计数据显示，在美国预计会新增21380名白血病患者。尽管目前关于此病的基础研究和临床诊治有了一定的进展，但是延长患者的生存周期仍旧是目前临床最迫切的需求，在现有诊疗的基础上，患者的五年存活率不超过25%，因此急需新的治疗策略以改善现状。
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BLINCYTO® (Blinatumomab)的新适应症（难治或复发的B细胞前体急性白血病）获批
7月12日，美国，Amgen公司宣布其提交的关于BLINCYTO® (Blinatumomab)的补充生物许可申请已经获得FDA的批准。此次公司提交了一系列有关患者生存率等新的研究数据均获得FDA认可，因此BLINCYTO® (Blinatumomab)的适应症得以被拓宽至难治或复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病。
BLINCYTO是一种双特异性抗体能够同时靶向CD19和CD3。此前该药物已经获得FDA突破性疗法和优先审批等荣誉。2015年，BLINCYTO在欧洲获得批准用于治疗费城染色体阴性的难治或复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病。
小编点评：就临床应用而言，患者的生存率是治疗疗效的主要评价指标，也是药物疗效评价的金标准。基于Amgen公司的新数据显示，这一双特异性抗体可以显著提高患者的生存率，提高化疗的疗效。
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庞贝氏症治疗新药VAL-1221已进入临床试验阶段
7月11日，美国，Valerion Therapeutics公司近日宣布其已经启动了一项1/2期临床试验，只在评价VAL-1221治疗庞贝氏症的疗效和安全性。
庞贝氏症(Pompe disease)是一种罕见疾病，又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency，AMD)或肝醣储积症第二型(glycogen storage disorder，GSD；glycogenosis II)也叫糖原累积症第二型。成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶这种酵素，而无法分解肝醣，会导致肌肉无力，心脏扩大等病因，可分成婴儿型及晚发型两种，刚出生的婴儿若得此病症，通常活不过2岁。全球新生儿罹患机率约在 0.0025% 左右，但不同的地区则有所差异，目前无特效药物治疗。
VAL-1221是一种在研的融合蛋白制剂，联合新的药物递送技术可以将重组人酸性α-葡萄糖苷酶递送至肌肉组织。该蛋白可以同时靶向细胞质中的溶酶体和溶酶体糖原，已有的实验数据显示VAL-1221不通过甘露糖受体途径而是在核苷酸转运蛋白的帮助下进入细胞，并可以减少小鼠体内的溶酶体糖原堆积。目前其用于晚发性庞贝氏症治疗的临床试验正在积极推进中。
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PDS Biotechnology携手Merk公司致力于头颈癌的新疗法研究
7月10日，美国，PDS Biotechnology公司近日宣布其已经与Merk公司达成临床研究合作，
旨在评价Versamune® 联合KEYTRUDA®治疗复发或转移性头颈癌的临床疗效和安全性。前面的2期临床数据显示Versamune®能够安全的诱导具有肿瘤靶向活性的T细胞产生。在后期试验中，与免疫检查点抑制剂的联合使用也许会带来意想不到的临床结果。
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Opdivo® 联合CABOMETYX™新疗法将用于肾细胞癌的临床试验中
7月10日，美国，Exelixis和BMS公司近日展开合作，启动了一项晚期或转移性肾细胞癌的3期临床研究。此项研究旨在探究Opdivo® (nivolumab) 联合CABOMETYX™ (cabozantinib)这一组合疗法的疗效；同时比较这一联合疗法与sunitinib的临床疗效。该项试验的主要临床终点是无进展生存期。
美国癌症协会2017的统计数据显示，肾细胞癌是十大常见癌症之一，也是最常见的肾脏肿瘤。若在早期发现并治疗，其五年生存率较高，而肿瘤晚期常发生肿瘤细胞转移，五年生存率仅为12%。
已有的数据显示CABOMETYX的使用可以产生一个更为宽松的的肿瘤免疫环境，此项试验主要是想探究联合这两种活性药物与化疗同时使用，是否会增加患者的无进展生存期。现有的治疗策略已经能够提高部分肾癌患者的临床疗效，但是较高的复发率和疾病进展率暗示我们急需新的疗法去改善这一现状。在此次试验中，免疫检查点抑制剂和络氨酸激酶抑制剂这两种相互补的联合疗法或许是此类病人的新望。
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Genentech的Emicizumab治疗血友病A的3期临床试验达到终点
7月10日，美国，Genentech公司今日宣布该公司有关Emicizumab治疗血友病A的3期临床研究获得良好预期，有关研究的详细结果已经在最新一期的NEJM上发表。主要终点的数据显示出临床意义和统计学差异，相较于对照组，Emicizumab治疗组患者的出血风险降低87%，除此以外的12个次要终点均获得良好预期。
Emicizumab是一种双特异性单克隆抗体，能够靶向凝血因子IXa and X，随后激活凝血联级反应，使机体恢复凝血功能。现有的给药方式是1周1次的皮下注射给药，新的更为便捷的给药方式正在临床试验中，同时针对不同人群的药物安全性试验也在进一步验证中。
血友病甲(hemophilia A，HA)是一种X染色体连锁的凝血因子Ⅷ量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，临床特点为“自发性”关节出血和深部位组织出血。血友病甲的临床特点是人体不同部位异常的过度出血，尤其软组织血肿和关节出血更是本病的特点。出血的严重性与患者FⅧ：C的水平平行。血友病甲患者的出血与损伤有关，只是由于损伤极轻微而不被注意，而认为“自发性”出血。
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FDA予以礼来的Abemaciclib优先审核的资格
7月10日，美国，礼来公司今日宣布FDA已经受理了Abemaciclib的新药申请。Abemaciclib是CDK4和CDK6的抑制剂，此次申请将Abemaciclib单药治疗晚期乳腺癌或者与fulvestrant联合治疗已经有疾病进展的乳腺癌。
肿瘤细胞常会进行不受控的增殖，其主要原因是CDK4 和CDK6激酶信号转导带来的细胞周期调控失调。Abemaciclib是一种细胞周期阻滞剂，抑制CDK4 和CDK6的活性，在乳腺癌细胞中，该激酶可以促进Rb蛋白的磷酸化、细胞增殖、肿瘤生长，而Abemaciclib对于Rb蛋白磷酸化的持续抑制，可以引起细胞周期停滞，抑制肿瘤的生长。
小编点评：Abemaciclib的优先审批显示出对于这一领域临床的迫切需求，乳腺癌是一种复杂的疾病，临床诊治中所遭遇的压力使得新药研发成为迫切需求，这也使得多家公司基于此适应症开展了多项临床研究。2015年该药物已经获得突破性疗法的称号，如今的优先审批也在情理之中，如若获批，Abemaciclib将会给乳腺癌的治疗带来突破性进展。
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