本文转载自“药明康德”。
近日，Cellectis公司宣布在急性骨髓性白血病（AML）1期临床研究中首次人体施用了其在研通用型CAR-T细胞产品UCART123，该产品是这家公司利用TALEN®基因编辑技术而获得的产品候选物之一。这一举措标志着历史上第一个靶向CD123的同种异体、“即用型”、基因编辑过的CAR-T细胞候选产品进入了临床阶段。
AML是一极具破坏力的克隆性造血干细胞肿瘤，其特征表现为骨髓、外周血和偶尔其他组织中白血病母细胞不受控的增殖和积累。这些细胞破坏机体的正常造血功能并迅速引起骨髓衰竭。在美国，每年估计有19950例新增AML病例，估计年死亡人数高达10430人。尽管接受初级感染性细胞毒化疗后，年轻患者群体的完全缓解率可达80％，但大多数AML患者会复发并死于这一重大疾病。失效于所有现存治疗方案，高风险遗传特征的AML患者具有特别迫切的未满足医疗需求。
▲Cellectis使用TALEN®技术基因编辑同种异体CAR-T细胞（图片来源：Cellectis）
作为一家临床阶段的生物制药公司，Cellectis专注于开发基于基因编辑技术的新一代T细胞癌症免疫疗法。通过积累17年来的基因编辑平台之专长，Cellectis建立了先锋TALEN®技术和开创性的电穿孔系统PulseAgile，在这基础之上该公司旨在借力于人体免疫系统的力量来靶向根除癌细胞。上述临床试验将调查评估UCART123在AML患者中的安全性和有效性。
针对AML的临床研究由威尔康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）和纽约长老会医院（NewYork-Presbyterian Hospital）临床和转化白血病项目主任教授Gail J. Roboz博士主持。他表示：“我们很高兴能够注册UCART123的第一名患者，希望这种新型免疫治疗方法将成为攻克AML的重要有效武器。”
▲Cellectis的首席医疗官Loan Hoang-Sayag博士（图片来源：Cellectis）
“获得监管机构和机构审查委员会的快速批准后，我们启动了UCART123的临床研究。第一名患者的入组并且接受治疗代表了Cellectis的一个重要里程碑，”Cellectis的首席医疗官Loan Hoang-Sayag博士说道：“”这个首次靶向CD123的临床计划将意味着我们公司的巨大转变：因为它将提供丰富宝贵的更多专业知识和试验数据，进一步驱动我们经过基因编辑过的同种异体CAR-T细胞疗法平台。”
参考资料：
[1] First In Human Administration Of UCART123 In Cellectis (CLLS)’ AML Phase I Clinical Trial At Weill Cornell Medicine, Newyork-Presbyterian Hospital
[2] Cellectis官方网站
