对于小分子原创新药的开发,先导化合物筛选是最关键的环节。据统计,平均每一个上市的新药,总的累计支出为16.49亿美元,仅在先导化合物环节,就需支出2.6亿美元(Nature Rev Drug Discovery,19 Feb.2010)。如此巨大的投入,绝大多数中国制药企业是难以负担的,也正是由于这个原因,若干年来,创新药物多诞生于西方国家的大型制药公司。
为了增强创新药物研发实力,四川省先导化合物筛选工程技术研究中心获批成立。
DNA编码化合物库合成与筛选平台
四川省先导化合物筛选工程技术研究中心依托成都先导药物开发有限公司的DNA编码化合物库筛选技术平台成立,是四川省2016年第一批拟设立的11个省级工程技术中心之一。
研究中心所依托的DNA编码化合物库筛选技术虽然是一个年轻的新药发现技术,但是该技术能够在相对较小的空间里进行包含数百万化合物的库与靶点同时筛选,并且所合成的化合物库只需要极小的储存空间,譬如成都先导的60亿DNA编码化合物储存在几台冰箱中。
由于使用该技术筛选是包含大量化合物的整个化合物库同时与靶点进行筛选,而不是传统的一对一筛选,因此能够显著提高筛选效率,降低筛选成本。
筛选技术中心对生物制药产业的意义
该中心的目标定位于为大型制药企业和生物技术公司提供创新药物研发所需的先导药物发现、优化以及后期的早期成药性评价、药物临床前安全性评价等服务服务。可向各大制药企业提供的技术服务包括如下几个方面:
企业提供生物靶标,工程技术研究中心为企业提供先导化合物筛选、以及先导化合物优化服务;
企业提供靶标和先导化合物(或活性化合物),工程技术研究中心为企业提供先导化合物(或活性化合物)扩展服务,包括:设计、合成、筛选全过程;
根据客户的设计和要求,提供为客户独家拥有的DNA编码化合物库和筛选服务;
为客户提供早期成药性评价研究服务;
为客户提供药物临床前安全性评价研究服务等;