据新华网报道，荷兰鹿特丹埃拉斯默斯医疗中心发布新闻公报说，研究人员发现一种特殊蛋白质，可用于治疗遗传性贫血症。该研究发布于8月1日的著名学术杂志Nature Genetics上。
公报说，研究人员在某位患有遗传性蛋白质异常的患者体内，发现一种名为“KLF1”的蛋白质异常，由此造成其血液中的氧气特别容易流通。而贫血症患者的一个主要病征是血液中氧气流通不足。于是，研究人员在实验室制造出“KLF1”蛋白质，将其用于治疗贫血症患者。
研究人员斯杰克菲利普森说：“新疗法已获得一定疗效，一些患者不需要像以前那样频繁接受输血治疗。我们将进一步改善新疗法，希望能更好地改善贫血症患者的状况。”
遗传性贫血症中较为典型的是镰刀细胞贫血症和地中海贫血症，它们往往会给患者带来严重后果，但目前治疗手段有限。
推荐原文出处：
Nature Genetics doi:10.1038/ng.637
KLF1 regulates BCL11A expression and γ- to β-globin gene switching
Dewang Zhou1, Kaimao Liu1, Chiao-Wang Sun1, Kevin M Pawlik1 " Tim M Townes1
We show that knockdown of KLF1 in human and mouse adult erythroid progenitors markedly reduces BCL11A levels and increases human γ-globin/β-globin expression ratios. These results suggest that KLF1 controls globin gene switching by directly activating β-globin and indirectly repressing γ-globin gene expression. Controlled knockdown of KLF1 in adult erythroid progenitors may provide a method to activate fetal hemoglobin expression in individuals with β-thalassemia or sickle cell disease.
