美国萨特神经科学研究所近日开始招募自闭症小孩，启动一项突破性的临床试验，探索利用脐带干细胞是否能够减轻这些小孩的病情，并试图进一步探究自闭症的机理。
萨特神经科学研究所因其在小儿神经科学方面的实践而广受认可，在这里汇集了全世界顶尖的自闭症研究专家。小儿神经科学专家Michael Chez主持这项临床试验，他表示这是美国FDA批准的第一项此类临床试验。
在全世界，每88个小孩中就有一人受自闭症谱系障碍(ASD)影响，其中每54个男孩当中就有一个。Chez表示，这项研究将有助于寻找治疗ASD的有效方法。
越来越多的研究已经证实干细胞具有某些强大的用途。例如，来自心脏病患者心肌的干细胞可以用于修复受损的心脏，帮助恢复心脏的功能。利用干细胞治疗白血病和骨髓疾病也取得了一些成功。
自闭症是儿童发育迟缓的一个主要原因，在3岁之前就会表现出来。自闭症的典型表现为沟通能力不足、思维和行为重复、社交障碍等。
据Chez介绍，目前科学家对自闭症的病因并没有清楚的了解，也没有有效的疗法。据推测神经细胞受损可能是病因之一。另外一个可能的病因与细胞信号传递问题有关，细胞之间没有实现正确的联系可能导致了自闭症。干细胞具有在身体内任何器官生长的能力，可以分化为各种类型的细胞。利用这种能力，受损的神经细胞可以得到修复，也可以产生新的神经细胞，修复细胞之间的信号传递。
本次临床试验所用的干细胞将来自于受试小孩自身的脐带血干细胞，因此这些小孩必须在脐带血银行中储存有自己的脐带血。
连接母亲胎盘和胎儿的脐带中充满着血液干细胞。上个世纪90年代开始，许多做父母开始选择冷冻储存自己小孩的脐带血，以作为应对未来某些疾病的保险措施。目前这做法变得更为盛行，大约有5%的父母会选择储存小孩的脐带血。利用自身干细胞的一个巨大的好处是可以降低引发自体免疫反应的风险。
在Chez开展这项研究之前，脐带血干细胞在治疗大脑性麻痹中表现出颇有前景的效果。大脑性麻痹是一种大脑疾病，具有一些与自闭症相同的特征。
Chez曾密切关注过一个病例。一位小孩患有大脑性麻痹，张嘴极其困难。在接受第一次干细胞输注后状况就有了改观，第二次输注后可以张口进食，第三次后可以开口说话。
Chez表示这位大脑性麻痹患者身上表现出的积极结果可能是由于功能失常的细胞在接收到干细胞的信号后开始发挥正常功能。他希望能够在自闭症小孩身上得到类似的积极效果。
多种因素与自闭症的形成有关。如环境、遗传、以及免疫学因素等。Chez最感兴趣的是免疫学因素。他大部分的研究是关于儿童免疫系统与中枢神经系统之间关系的。有证据表明，一些自闭症小孩在免疫系统方面存在缺陷，损伤或延缓了神经系统的发育。他说：“脐带血干细胞也许可以调节或修复那些本来没有明显理由患上自闭症的小孩的免疫系统。”
中国在相同的研究项目上走在美国的前头。2011年，深圳市北科生物科技有限公司主持开展了一项利用脐带间充质干细胞及脐带血单核细胞治疗自闭症的临床试验。在这项试验中，干细胞来自于捐赠的脐带血。由于未见相关的研究论文发表，无法得知该试验的相关结果。此外，墨西哥研究者也在2011年底开始一项利用干细胞治疗自闭症的临床试验，所用干细胞来自于受试者的脂肪组织。
