10多年来，干细胞疗法一直被认为能够给那些遭受遗传和退行性疾病折磨的人带来希望。而就在几天前，随着两个研究团队在于日本横滨召开的国际干细胞研究学会（ISSCR）年会上宣告了他们在人类临床研究中取得的成果——一项聚焦于罕见的遗传神经病，另一项则着眼于老年人的视力丧失，这一希望又朝着现实迈出了一步。
研究人员注入的人体神经干细胞在神经纤维周围形成了保护层。
（图：RIKEN CDB；StemCells Inc.）
遗传神经病的干细胞研究
美国加利福尼亚州纽瓦克市干细胞公司报告了用人体神经干细胞治疗梅氏病（PMD）所取得的鼓舞人心的研究成果[1]。PMD是一种渐进式的致命疾病，该病通过基因突变抑制了髓鞘的正常生长，后者是大脑中包裹神经纤维的一种保护物质。缺乏髓鞘，神经信号便会流失；病人，通常是婴儿，便会经历运动协调能力退化以及其他神经病症状。
该公司建立了一个从成熟神经组织中分离出的高度纯化的神经干细胞库。研究人员将这些神经干细胞注入啮齿动物体内后，它们并没有形成肿瘤，事实上，这些细胞在小鼠的大脑中游走，并分化成不同类型的神经细胞，其中就包括分泌能够保护神经纤维的髓鞘的细胞。Tsukamoto介绍说，当神经干细胞被注入小鼠后，它们表现出了“强大的移植和迁移能力，并形成新的髓鞘”。
老年人视力丧失的干细胞研究
在这次会议上，神户市日本理化研究所（RIKEN）发育生物学中心的干细胞研究人员Masayo Takahashi，报告了她的研究小组在针对与年龄相关的黄斑变性（AMD）的临床前研究所取得的进展[2]。在AMD中，视网膜色素上皮（RPE）细胞的生长出现了问题，并且位于视网膜下部的血管出现了渗漏。这些情况导致眼睛中心部位的视力下降。
Takahashi的研究小组研制出一种方法，即用外科手术摘除有问题的血管，同时用源自病人自身细胞的新RPE细胞替代受损的RPE细胞。利用被称为细胞再编程的一项技术，研究人员采集了病人的皮肤细胞，并将其转化为所谓的诱导多能干（iPS）细胞，这种细胞能够分化成人体中的所有细胞。研究人员随后将iPS细胞转化为RPE细胞。由于iPS方法使用的是病人自身的细胞，因此避免了对免疫抑制药物的需求。
英国剑桥研究学院癌症中心的干细胞研究人员Fiona Watt指出，在ISSCR上发表的这些研究结果将帮助该领域“积攒力量”。而美国哈佛医学院的干细胞科学家George Daley则更为乐观。他说，记住这次年会上报告的这些进展；并表示对明年在波士顿召开的2013年ISSCR年会充满期待。
中国干细胞产业5年预增15倍
干细胞生物技术自诞生以来，在国际资本市场迅速得到投资者热捧。据有关资料统计，在纳斯达克挂牌上市的股票中，干细胞概念股市值之和高达300亿美元。专家预计，全球干细胞医疗在近两年潜在市场大约为800亿美元，如果将药物等相关产业计算在内，2020年前后全球市场规模可达每年4000亿美元。
国内的干细胞产业也正如火如荼
第一创业日前发布的研报认为，中国干细胞产业从上游的存储到下游临床应用的完整产业链已经形成，产业链各环节盈利状况良好。在市场客观需求等五大因素驱动下，市场将呈现几何级的增长，预计未来5年干细胞产业收入将会从目前的20亿元增长到300亿元，年均增长率达170%。
报告认为，在今后十年间，现有干细胞产业链的各个环节都不可或缺，目前的干细胞产业运营模式将长久保持不变。干细胞行业门槛极高，一旦进入该行业就意味着巨大的“钱”景，因此吸引了各路资本对于稀缺标的的积极布局。
目前国内从事干细胞产业的相关企业有数十家，如协和干细胞基因工程有限公司、北科生物科技有限公司、吉林大学通源生物工程有限公司等。从我国干细胞公司上市情况分析，上市公司中并未有公司直接涉及干细胞研究开发领域，中源协和（600645，SH）和金卫医疗（00801，HK）都有子公司从事干细胞资源存储服务业务。金卫医疗2011年增持中国脐带血集团股份至40.9%，经营北京和广东两地的脐带血库；中源协和子公司协和干细胞基因工程有限公司则拥有天津市脐带血造血干细胞库。
干细胞产业作为医药经济中新的增生点，也获得了国内投资界的关注。仅以中源协和为例，去年四季度，著名私募泽熙旗下泽熙1号持有中源协和358.31万股，为第三大流通股股东。中国证券和创业投资行业的传奇人物阚治东复出后创建的东方现代产业投资管理有限公司也曾经投资中源协和华东公司。
中国干细胞治疗乱象
尽管卫生部强行禁止未经批准的干细胞治疗临床应用，而国内企业仍向患者收取高达数千美元的费用，有些治疗甚至未经验证。4月11日，Nature网站上以《中国干细胞治疗乱象》为题[3]，披露了这一现象。
在干细胞临床应用上，造血干细胞移植已持续半个多世纪，治愈了数以万计的白血病患者，技术日渐成熟，而干细胞治疗在其他领域的应用，目前在全球范围内仍处于实验性治疗和临床试验阶段，包括有效性、安全性、质量可控性在内的很多问题依然有待进一步研究。
韩忠朝认为，政府应尽快明确管理职责，出台相关法规。在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由食品药品监督管理局（FDA）负责监管。目前我国迫切需要卫生部和国家药监局在干细胞治疗领域明确管理职责。
“供体来源于患者自身的细胞治疗，建议归入医疗技术的范畴，由卫生部批准其研究应用资质；来源于异体脐带间充质干细胞，通过严格规范的临床前研究审核，由药监部门批准其开展规范的、可监控的临床试验。”韩忠朝说。
