近日，科学家宣布一种新型药物可消除与一系列脑部疾病有关的“斑块”，包括阿尔兹海默症、帕金森病和克雅氏病（CJD）。
该药物由来自污水的病毒催生，第一目标是靶向并消除与人类脑部疾病相关的多种“斑块”。斑块是错误折叠蛋白质累积成的粘团，是一种可杀死神经元和掠夺人体记忆和智力的大脑堵塞物。不同类型的错误折叠蛋白质导致不同的脑部疾病，但有些疾病也可能在同种条件下催生。
测试结果表明，该药物消除了与小鼠阿尔兹海默症和帕金森氏症有关的“斑块”，并提高小鼠的记忆和认知能力。基于老鼠和猴子体内的良好测试结果，药物制造商NeuroPhage Pharmaceuticals进一步申请获批人体试验研究，预计该药物的人体试验最早可能明年开始。
蛋白质“淘气”了
蛋白质错误折叠可不是一件小事，不同类型的错误折叠蛋白引发不同的脑部疾病，但有些疾病可能由同种错误折叠蛋白引起。以下这幅图为你揭示错误蛋白质折叠与脑部疾病的关系。
结构性“扭结”
错误折叠蛋白到底有何特性以致神药能一眼识别？科学家研究发现规范化淀粉样蛋白折叠的结构扭结正是这种药物作用的靶点。由于正确折叠的蛋白没有明显的“扭结”，因此该药物对其没有影响。
动物实验结果表明该药物可以降低Amyloidβ、Tau蛋白以及α-synuclein蛋白的水平，前两种蛋白与阿尔兹海默症有关，α-synuclein蛋白则在帕金森病中发挥作用。实验室样品的测试表明，该药物可靶向导致心脏和肾脏疾病的错误折叠蛋白，还可靶向朊病毒聚合物，该聚合物是另一种神经退行性条件可导致克雅氏病（CJD）。
神药如何起作用
新型“斑块裂解药物”是一种来自病毒的噬菌体蛋白。该病毒专门感染细菌，被称为M13。50年前德国从污水中分离出该病毒，如今该病毒用于筛选抗体具有巨大医学潜力。该病毒的“斑块攻击”功能的发现完全是个意外，NeuroPhage首席科学家Richard Fisher说。该药物是一种病毒蛋白，可识别与多种脑部疾病有关的错误折叠蛋白特有的“扭结”。Fisher说，该药物属于人类抗体的片段，噬菌体蛋白与“斑块”结合，将其识别并从大脑中清除。
神药即时效应：靶向脑部疾病根源
虽然神药在动物试验中得到良好结果，但仍然有很长的路要走。与“斑块”有关的脑部疾病尤其是阿尔兹海默症的治疗研究一直受挫折，一些药物在最初试验时效果良好，但在人体试验时却惨遭失败。科学家称目前研究的新药的作用途径不同，因此被认为是一种可行的药物研究。
例如，迄今为止，用于治疗阿尔兹海默症的药物均靶向生成“斑块”的个体蛋白，而非“斑块”本身。以“斑块”为目标的药物——aducanumab是唯一一个可以显示疾病治疗进展迹象的药物。 Richard Fisher称，NeuroPhage的药物靶向所有引发阿尔兹海默症的斑块，它的治疗效果应该更加好。Richard Fisher在一年一度的阿尔兹海默症国际会议上公布了该药物的最新研究结果，并称“这是非常新颖的东西，目前还没有任何药物可以同时靶向所有的‘斑块’。”
美国阿尔兹海默病协会首席科学家称“这是新一代药物，该药物可能可以从根源上阻止和预防脑部疾病。”
神药面临巨大挑战
尽管该药物在医学领域上获得一些科学家的认可，但同时也面临着巨大的挑战。其他科学家想看到更多的结果，剑桥大学医学研究委员会Michel Goedert 说，关键的问题是该药物在减少斑块的同时是否会导致脑细胞死亡，如果能减少30%的斑块但对大脑退化毫无影响这也是没用的。
英国老年痴呆症协会主席Simon Ridley说，小鼠认知的改善与人类老年痴呆的改善有关，下这样的结论还为时过早。但这种条件引发了医学的挑战，在寻找更好的治疗道路上，新方法的探索是相当重要的。
如果该药物的临床试验获批准， Fisher 和他同事希望能以早期阿尔兹海默症患者为试验对象，因为在早期阿尔兹海默症患者大脑中检测到Amyloidβ和Tau蛋白。
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