美研究发现CRISPR/Cas9存在潜在脱靶作用

2014-06-12 06:00 · jack

CRISPR/Cas9系统近期非常受欢迎,已被迅速而广泛地应用于各实验室。美国弗吉尼亚大学医学院的研究人员称,他们设计出了一种方法来检测CRISPR/Cas9系统,结果发现该系统存在潜在的脱靶作用。


近日,弗吉尼亚大学医学院的研究人员称,他们设计出了一种方法来检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统,可编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。

这种新方法揭示的系统,有可能会结合意想不到的位点,导致其中一些位点发生基因突变,这些突变可能对药物疗法的研究与开发,产生严重的后果。然而,这种新方法也可以确定一些途径,帮助阻止那些潜在危险的"脱靶"影响,让科学家们可以改进这种重要的新基因编辑系统所得到的结果。

弗吉尼亚大学生物化学和分子遗传学系的科学家解释说,基因操作的一个主要目标是纠正有害突变,所以避免突变的意外引入,是至关重要的。

此项新研究,揭示了CRISPR/Cas9基因编辑系统潜在的脱靶作用。该系统非常的受欢迎,因为它可让科学家操作活体哺乳动物基因组的特定部分,成为科学研究一种极其重要的工具。它已被迅速而广泛地采用,包括用于人类细胞研究,因为它相对简单,许多实验室都有资源来使用它。

这一新研究有助于解释支持CRISPR系统的机制,以及为什么它很容易受到脱靶基因突变的影响。

研究者称:"我们不仅发现了它在基因组中的结合区域,还研究了为什么它定位到基因组中的这些区域。通过分析这些脱靶效应背后的特定序列,我们也找出了决定因素--为什么它靶定目标,而且也转到这些脱靶区域?我们的研究表明,它定位在那里,是因为与原始靶向区域的一些相似性。所以,我们的结果将有助于提高系统的特异性,以使我们能够最大限度地减少脱靶。