2014年4月28日报道
在经历了为期4年的调查后,意大利都灵的一位检察官提交了有关Stamina基金会的干细胞争议疗法的极具毁灭性的起诉书。该起诉书将引入该疗法的Davide Vannoni描述成犯罪组织头目,表示他从2006年起欺诈了数千名患者:通过提供危险的未经批准的疗法获得金钱。
检察官Raffaele Guariniello还指控了其他19人,其中包括内科医生、伦理委员会成员、允许Vannoni治疗患者的三所公立医院的主管、一家药企的老板、两位外国科学家,以及意大利药物局(AIFA)研究和临床试验部门主管。
报告还指出,Vannoni每次治疗的要价高达4.8万欧元,并且储存细胞提取物的费用为每年1万欧元;而他的治疗让患者处于极大的风险中,包括感染风险、大出血、脊椎损伤、癌症以及局部缺血。该报告还鉴别出相关疗法的一系列问题。例如,没有进行临床前和临床研究;Vannoni团队未在无菌环境下加工、处理和注射细胞;用作培养基的“胎牛血清没有标明来源”。报告强调,患者“被当成了小白鼠”。
现在,法官必须决定是否立案。在接受意大利《共和报》采访时,Vannoni表示,“我们有文件证明治疗的合理性,180位民事法官已经支持我们是正确的”。Vannoni曾获得哲学学位,并曾在乌迪内大学担任心理学教授,目前是Stamina基金会主席。
2012年,Vannoni开始名声大噪,意大利著名电视节目称他能治愈阿尔茨海默氏症、帕金森氏综合征等神经退行性疾病。所谓的Stamina疗法是一种基于骨髓干细胞的治疗手段,在特定条件下,可以促进新神经元生长。很快,患者纷纷前来求医。
去年7月,该国卫生部部长命令Stamina基金会公开其科学文件,并召集一个由科学家组成的委员会对此进行评估,旨在确定该方法是否安全有效并能满足进行人体试验的条件。
检察官Raffaele Guariniello还指控了其他19人,其中包括内科医生、伦理委员会成员、允许Vannoni治疗患者的三所公立医院的主管、一家药企的老板、两位外国科学家,以及意大利药物局(AIFA)研究和临床试验部门主管。
2014年1月11日报道
Stamina基金会相关资料泄露
一系列文件揭露了人们对于意大利Stamina基金会提出的备受质疑的干细胞疗法的安全性 和有效性的深刻担忧。泄露的论文指出了该治疗过程的真实本质,这些资料一直被Stamina基金会主席Davide Vannoni所保留。其他公开披露的信息显示,Stamina基金会声称的疗效也被夸大。
布雷西亚市Stamina基金会则表示,在意大利卫生局于2012年8月叫停该疗法前,他们成功地治疗了超过80位患者,其中主要是儿童,并且涵盖范围很广,从帕金森氏症到肌肉萎缩症。该疗法是一种基于骨髓干细胞的治疗手段,在特定条件下,此法可以促进新神经元生长,进而治疗一些神经退行性疾病。
患者支持Stamina基金会干细胞疗法。图片来源:Massimo Valicchia
去年5月,该国政府开展评估Stamina基金会疗法的临床试验,并且卫生部部长Beatrice Lorenzin召集成立了一个科学家委员会对此进行评估,以确定该方法是否安全有效并能够满足进行人体试验的条件。
Stamina基金会表示,该创新技术包括从患者骨髓中提取间充质干细胞,并对其进行培养,以便它们转化成神经细胞,然后再将这些神经细胞注射回同一患者体内。但是该疗法的所有细节从未公开,Vannoni仅在去年8月向专家委员会提交了一份草案。
去年10月,该委员会提交给Lorenzin一份报告,提议中止临床试验计划。这导致支持 Stamina基金会的公众的抗议,Vannoni向法院提起诉讼。12月初,意大利法院裁决该专家委员会存有偏见,因此并不合法。12月28 日,Lorenzin重新任命了一个委员会继续评估该疗法。
去年12月20日,该基金会的草案和原始专家委员会的报告被泄漏给媒体。这些资料揭示,最初的专家委员会确定Stamina基金会临床协议存在严重缺陷和遗漏。该委员会指出,它并没有应用法律规定的优质生产规范标准。相关报告称,基金会提交的 草案暴露了对干细胞生物学和相关临床试验的无知,并且治疗方法和基本原理也存在问题。
意大利政府曾经批准Stamina 基金会开展干细胞治疗,后来因为饱受争议,2013年10月10日由意大利卫生部长Beatrice Lorenzin宣布在意大利境内禁止开展干细胞治疗人体试验。最近因为一系列被公开的该基金会内部文件让这一问题再次发酵。今天《自然》热点新闻继续关注意大利干细胞研究争议,文章题目是Leaked files slam stem-cell therapy。
这些文件原来是该基金会主席Davide Vannoni保管。有其他文件显示,该基金会所谓的治疗效果被过分夸大。重要的是,一些意大利顶级科学家也陷入该事件。
2012年8月,该基金会声称对80多名患者的干细胞治疗获得成功,患者大部分是儿童,疾病从巴金森到肌萎缩。这一临床研究效果评价在2013年5月被意大利政府批准,卫生部召集的一个专家委员会对研究方法进行了分析,并对目标治疗疾病进行了建议。
研究的大概技术路线是从患者骨髓提取间充质干细胞,通过体外培养并诱导成神经细胞,然后再注射给这些患者。但详细的方法从来没有透漏,Vannoni也只早2013年8月份给专家委员会提供了详细技术路线。2013年10月,委员会敦促卫生部长Beatrice Lorenzin终止该临床研究。
在Vannoni的呼吁下,引起了公众对Stamina的同情,2013年12月法庭裁决委员会的做法不合法,一些专家表达的观点过于负面。结果Lorenzin在2013年12月28日重新任命一个委员会,重新评估是否继续干细胞治疗的研究。
Stamina的技术方案包括委员会的报告在12月20日被披漏给出版机构,文件显示原来的委员会认为Stamina的临床研究方案存在严重错误和遗漏,没有使用法定GMP标准。研究方案存在学术和基本原理上的错误,不是来自干细胞生物学和相关临床专家之手。
文件披漏1周后,意大利卫生部透漏说Stamina干细胞治疗的36名患者几乎没有效果,这显然和Vannoni的大部分患者有效的声称不相符。
文件传达出的意思说原来的委员会对签署保密协议表示不安。因为这一协议要求他们不能泄露研究技术细节,为了保密,每个委员会成员得到一份特征性的文件。委员会反对这种保密协议,因为这些文件并没有任何知识产权和商业价值。Vannoni强调Stamina不会利用这个获得利润,他在法庭上说,这些委员会没有权利和能力评论技术方案。
Stamina的信誉也值得怀疑。
公开支持Stamina的两个科学咨询委员会分别是Ri.MED基金会和Cure Alliance,而这两个委员会都是Camillo Ricordi医生一人任主席,都积极倡导干细胞治疗。作为证据公开支持Stamina的声明就是Ricordi签署。Ricordi是美国迈阿密大学糖尿病专业医生,曾经多次公开支持Stamina,认为他们的方法是安全有前景的。
2013年12月23日,俄亥俄州立大学肿瘤学者Carlo Croce 从其中一个基金会Ri.MED委员会辞职,Ri.MED是意大利巴勒莫一家公开资助再生医学的研究所,Croce曾经呼吁弹劾Ricordi作为该基金会主席,另外一些委员会成员也说将考虑辞职。2013年12月下旬,意大利帕维亚大学细胞学家Carlo Redi,英国伦敦大学干细胞学家Giulio Cossu,特雷森慈善基金会主任都从Cure Alliance辞职,Cure Alliance是Ricordi发起的促进转化医学的团体。
这些辞职的科学家对Ricordi力挺Stamina干细胞治疗的作法十分不满,因为这些干细胞疗法并没有被最终证明一定有效。Ricordi告诉《自然》记者他没有从Stamina得到任何好处,只是因为基于兴趣。他还指出已经有些新成员加入他的两个委员会,关于有人辞职的问题,Ricordi认为,一个科学家因为同事研究一种新方法而要求从辞职,这显然不是正确的作法。
Ricordi长期一贯支持Stamina的研究。2013年7月在米兰细胞移植学会大会上,Stamina 声称阅读过Stamina的研究方案,并在布雷西亚亲眼见到患者症状明显改善,他还说他相信这一研究方案安全,结果和数据显然是有前途的。2014年1月7日,他进一步强调,如果有研究获得临床有效的证据,我不会考虑他们的干细胞知识。他也曾经说看到过Stamina的细胞消毒证明。但罗马大学间充质干细胞专家Paolo Bianco认为Stamina的消毒证明不包括朊病毒和病毒。
Ricordi则认为,虽然欧洲和美国坚持这样作,但细胞治疗不能等价于药物治疗,而应该参考器官移植的标准。只有采用没有那么严格的移植标准,新的干细胞治疗技术才能快速发展。2013年,Ricordi作为主编创办了Cure Alliance官方期刊CellR,在该杂志的编者按中,他对那些批评移植标准的观点进行了猛烈的反击,包括Bianco和《自然》都是他反击的目标。
去年3月,Ricordi曾游说前意大利卫生部长Renato Balduzzi支持他的观点,4月16日Balduzzi提名他作为Ri.MED的主席。今年1月2日在发给《自然》的e-mail中,Ricordi说现卫生部长Lorenzin最近请他重新修改细胞治疗的标准。但是Lorenzin告诉《自然》她只和Ricordi见过一次,而且并没有谈论这一问题。
12月Ricordi和Stamina达成一项共识,用他迈阿密的设备帮助后者检测患者的细胞样本。他否认从Stamina获得任何利益,他只是希望帮助患者知道这些治疗是否有效。他认为,只有客观的检测数据才能澄清事实。
但是罗马女王艾琳娜国家肿瘤研究所所长Ruggero De Maria却认为,摩德纳大学已经独立检测了细胞样本,并对Ricordi赞扬Stamina攻击其他专家的不当作法非常气愤。
2013年12月9日报道
Nature:意大利干细胞审查委员会合法地位遭剥夺
意大利拉齐奥地区行政法院近日宣布,该国一个所谓的干细胞疗法审查委员会不合法。该委员会建议意大利卫生部不再继续进行一个计划耗资 300 万欧元(约合 400 万美元)的有争议的干细胞疗法临床试验。
这项裁决给予位于布雷西亚的 Stamina 基金会第二次机会,以争取政府对其试验的资助。上述委员会曾公开宣布该试验缺乏科学基础,并存在潜在危险性。
日前, Stamina 基金会发起人 Davide Vannoni 向法院递交了诉讼申请。在针对 Vannoni 的诉讼的书面判决书中,法院宣布该委员会的观点并不客观,因为其成员之前就曾公开表达过负面观点,质疑这种方法的有效性。法院指出,应该从未对此事发表过评论的专家中招募委员会成员。
意大利卫生部长 Beatrice Lorenzin 表示,她将立刻选出一个新的专家委员会,并与法院的规定相符合。
但是,法官 Amedeo Santosuosso 和受怀疑委员会的一位成员对判决提出异议, Santosuosso 将判决描述为,仅对政治委员会合适,(对于科学委员会而言)表现出不同的观点是必须的。“一个技术委员会需要技术专家,而那些被认定为专家的人在该领域应该有相关意见的发表。而法院的裁决实际上是暗中破坏一个技术委员会的职能。”他说。
Vannoni 曾是一名心理学家,后来转行成为医疗企业家,他一直在努力游说政府允许使用他的疗法,其中包括提取患者的骨髓干细胞,然后将它们注射回同一位患者的血液或脊柱中。
该项目可谓命途多舛。5 月,政府通过立法,为其提供 300 万欧元用于开展临床试验。7 月, Lorenzin 任命一个科学委员会对该疗法进行评估。10 月 10 日 Lorenzin 宣布, Stamina 基金会将不再被允许开展人体试验。11 月 25 日, Vannoni 在罗马下议院门前举行了抗议活动。(张章)
2013年9月16日报道
意大利干细胞疗法再起波澜
近日,意大利政府要求一个专家小组,对一个有争议的干细胞疗法提出试验设计。该专家组由意大利顶级科学家组成,他们已经对由 Stamina 基金会所研究设计的疗法得出了初步结论。专家组认为该疗法没有任何科学基础,而且根本就没有继续研究的必要。意大利政府曾为该疗法拨款 300 万欧元。
意大利卫生部发言人称,9月12日,专家组已将审查结果送到该部部长 Beatrice Lorenzin 那里,Lorenzin 会详细审核相关报告并发布消息。但是,在8月 29 日的内部审议会议上,专家组一致认为,Stamina 疗法毫无科学价值。意大利安莎通讯社近日的相关报道也阐述了相同的观点。
Stamina 的间充质干细胞疗法已经在意大利引起了激烈辩论。干细胞科学家说,该疗法缺乏任何科学上的可信度,但病人和支持者声称该疗法对于一些疾病在治疗上是有所帮助的。5 月,意大利议会表示,该疗法应该在一个正式的临床试验下进行;7 月,Lorenzin 任命了一个顶级科学委员会,用来审查 Stamina 的临床协议和研究设计上的问题。
8月1日,Stamina 向科学审查委员会提供了对该疗法具体实施办法的描述,但是 Lorenzin 不允许委员会成员向外界透露具体内容。
摩德纳大学干细胞科学家、国际干细胞疗法组织新任主席 Massimo Dominici 说,他未发现 Stamina 疗法所用制剂在新生神经元上的任何科学证据,而干细胞仅在达到“顺势疗法剂量”时才会出现。今年 7 月,《自然》杂志透露,Stamina 在美国提交的专利申请中涉及的数据有缺陷。
该委员会的建议让 Lorenzin 的处境非常艰难:愿意接受 Stamina 疗法的病人和渴望该试验继续进行下去的群体,给了她很大压力,而顶级科学家却告诉她该放弃继续支持该疗法的想法。令事态更加复杂的是,对基金会的欺诈行为调查称:该基金会一直在利用这一未经批准的疗法对病人进行治疗并获取金钱。(杨济华)
2013年7月8日报道
Nature:透视两极分化的意大利干细胞试验
Davide Vannoni 曾是一名心理学家,后来转行成为医疗企业家。2012 年,他试图使其干细胞疗法的专业品牌获得批准,意大利社会对此的态度两极分化。公众强烈支持他关于治疗致命疾病的说法——而很多科学家却成为同样狂热的反对派,他们认为该疗法并未得到证实。
目前,这些科学家希望意大利政府收回其在 5 月承诺支持该疗法临床实验的 300 万欧元(390 万美元)拨款。他们宣称, Vannoni 准备干细胞的方法基于错误的数据。另外,据《自然》杂志调查显示,2010年专利申请中使用的图像—— Vannoni 称之为其方法的基础——是从之前的不相关论文中复制的。
“听到这些我并不惊讶。”意大利药物署(AIFA)署长 Luca Pani 称。AIFA于2012年5月暂停了 Vannoni 的 Stamina 基金会在布雷西亚的实验室的运作,当时检查员得出结论称,该实验室无法保证准备无污染的干细胞。检查员并没有发现系统化的方法或者拟定计划。他说:“我们看到了如此混乱的情况,我就知道其实验中并没有正式的方法。”
然而,人们纷纷怀疑,支撑该实验方法的专利可能是政治炸药。
超过 100 人(他们分别患有帕金森氏症和运动神经元疾病乃至昏迷等疾病)已经签署协议准备参与政府支持的实验,尽管没有证据表明该治疗可能是有效的。
从 2007 年起, Stamina 基金会已经被批准治疗 80 多人。 Vannoni 并没有发表过患者的跟踪数据,他称,实验室运作被暂停时,几百名患者正在排队等候治疗。其支持者在今年早些时候举行了多次愤怒示威。
Vannoni 的疗法会从患者骨髓中提取细胞,进行体外操作后再注回相同的患者体内。 Vannoni 一再避免透露其专利申请以外的方法细节。他声称专利申请包含的内容是完整的。
《自然》杂志通过独立的消息来源证实,其专利申请中的一张关键的显微照片显示,两个神经细胞与骨髓基质细胞有着明显区别,这一发现并非原创。
《自然》杂志联系的一位干细胞高级专家称, Vannoni 专利中所显示的显微照片与 2003 年一个俄罗斯和乌克兰的研究团队发表的论文中的图片一致。该论文的合著者、乌克兰哈尔科夫国立医科大学的分子生物学家 Elena Schegelskaya 告诉《自然》杂志,被审查的显微照片确实源于她的研究团队。
与 Vannoni 的专利一样, Schegelskaya 的论文也对将骨髓细胞诱导分化成为神经细胞进行了研究。在 Vannoni 的专利中,该转化需要将骨髓细胞在溶于乙醇的18微摩尔视黄酸溶液中培养 2 小时,而 Schegelskaya 的研究则使用了仅仅 1/10 浓度的该溶液,并培养细胞数天。因此,相同的数据结果其实来源于非常不同的实验条件。
Schegelskaya 还指出,专利中单色的显微照片,与她 2006 年发表在《乌克兰神经外科杂志》上的一张彩色显微照片一致。
骨髓细胞只能分化成为骨细胞、脂肪细胞或者软骨细胞。它们可以转化成为其他细胞类型的说法是 Vannoni 专利中所声称的治疗潜力的基础。
“事实上,没有人能够令人信服地展示骨髓细胞可以转化成神经细胞。”米兰大学研究亨廷顿舞蹈症的干细胞研究人员Elena Cattaneo说。
去年,美国专利局发布了对 Vannoni 的专利申请的非最终驳回——允许再次提交申请,不过 Vannoni 并没有这样做。驳回理由包括,申请中的方法细节不足,以及在其描述的很短的培养时间内分化不可能发生等。
政府资助的意大利临床实验本应于7月1日开始,但由于 Vannoni 三次拖延向相关委员会上交解释其方法的承诺书而延期。该委员会由政府任命,包括来自AIFA和意大利卫生部的代表以及各领域的科学家等。
美国加利福尼亚州斯坦福研究所的干细胞生物和再生医学主任 Irving Weissman 称,意大利政府若支持有效性证据如此之少的实验,则是不明智的。(张冬冬)
2013年6月19日报道
意大利科学家集会捍卫科学研究
旅游者在参观罗马著名的西班牙阶梯时,同时还看到不同寻常的场面:大约30名科研人员突然出现,展开用不同语言书写的横幅和布告,静止站立在台阶上数分钟。他们的快闪行动是贯穿意大利的一系列抗议活动的一部分,组织者称,抗议意大利的反科学态度,以及媒体上广泛存在的有关科学的“错误信息”。
这个名为“意大利联合起来纠正科学信息”的活动由青年研究人员组织,以回应4月对米兰大学一个动物设施的攻击:动物权力保护者释放了老鼠和兔子,并捣毁了实验。6月1日,大约300名研究人员在意大利举行示威,为动物实验辩护。
而包括快闪行动和于15座城市举行的会议在内的新抗议活动的目标更为广泛。“我们希望展示自己并非生活在象牙塔里。”抗议活动组织者、里雅斯特大学生物学家Dario Padovan说,“我们不怕保卫自己的研究,并理解正确传播它的需要。”
上述快闪行动的另一组织者Federico Baglioni指出,有关4月攻击的新闻报道再次显示,在意大利,重大科学话题“经常被媒体以肤浅甚至错误的方式处理和报道”。Baglioni提到,在之前意大利研究人员因错误预估阿奎拉地震的风险而获罪,以及施达纳基金提供被很多研究人员认为未经科学证明的干细胞疗法而引发争议的案例中,意大利媒体趋于关注故事的感情方面,而未能深入研究科学事实。
“我不认为反对科学的趋势是意大利的反常事件。”罗马大学干细胞生物学家Paolo Bianco说,例如,在很多国家动物权利保护声势越来越浩大。“不过我们国家从未有科学文化,这是个事实。”Bianco说。
组织者也担心快闪行动可能引发暴力冲突。在里雅斯特,一次有计划的书店集会,在业主收到恐吓信和邮件几分钟后,被转移到其他地点。在米兰和都灵,便衣警察混于观众中,如果有需要随时进行干涉。“在我生命中,这是我第一次不得不以被警察‘护送’的方式主持科学活动。”科学作家Daniela Ovadia说。
快闪行动平安无事,这引发了“非常大的刺激和观众的相互讨论”,Baglioni说。不过让研究人员失望的是,意大利媒体并没有关注他们的运动。(张章)
2013年5月23日报道
意大利批准允许使用极具争议的干细胞疗法
意大利国会议员今天批准一项法律,允许有限制的使用争议性干细胞疗法,这种疗法遭到许多科学家谴责,但却带给末期绝症儿童的家属一线希望。这项法律允许 Stamina 基金会(Stamina Foundation)可对数十名病患持续使用此疗法,并同意这项疗法进行 18 个月的临床试验,相关试验之前遭到意大利当局阻挠。
这项法案是修正先前的版本,说明此疗法必须在监管机构监督下执行,并使用根据优良制造标准(Good Manufacturing Practice,GMP)制造的细胞。 Stamina 基金会没有遵守优良制造标准。
Stamina 基金会表示,它的疗法是以骨髓间充质干细胞(mesenchymal stem cells)为基础,可治疗像脊髓损伤与运动神经元疾病等疾病。
但一些知名科学家警告,没有证据指出这种疗法有效,也无法知道这种疗法不会造成伤害。(Koo)
2013年3月21日报道
意大利干细胞治疗法令激怒研究人员
意大利卫生部长贸然宣布支持存在争议的干细胞治疗,引发该国科学家的恐慌。
无论在哪个国家,那些提供尚未证实的干细胞治疗的诊所,常常和卫生监管部门玩“躲猫猫”的游戏。
然而,意大利新进颁布了一项有关干细胞治疗的官方处理方式,卫生部长Renato Balduzzi颁布法令,支持在32个身患绝症的病人身上继续进行干细胞治疗,这其中大部分是儿童。尽管所涉及的干细胞还未达到意大利相关法律的安全制造标准。
3月21日,这个“出人意料”的法令吓坏了该国的科学家,他们认为这种治疗很危险,因为它从未经过严格的测试。在米兰大学干细胞研究者Elena Cattaneo的眼中看来,这就是“炼金术(alchemy)”。
该法令颁布是出于接连数周的舆论压力,大众媒体要求出于同情给予治疗。现在,该国一个患者团体“Brescia-based Stamina基金会”要求将干细胞治疗普及到所有身患绝症的患者上。数百名人员于3月23日在罗马举行了示威游行,包括一名身涂“pro-Stamina”标语的裸体女子(下图)。
一名身涂“pro-Stamina”标语的裸体妇女
Stamina基金会总裁、乌迪内大学的心理学家Davide Vannoni表示,干细胞治疗的宣传为其赢得9000名新患者。他希望能进一步修改法律,让他可以扩大治疗。一个月前,The Hyena电视节目的调查报告称,身患脊髓性肌萎缩症等绝症的儿童被禁止参与干细胞治疗。此外意大利商界名人也纷纷加入呼吁放宽干细胞治疗政策的行列里来。
在帕维亚大学从事科学与法律的教授Amedeo Santosuosso表示,在意大利,未经证实的治疗可在“将死之人”无其他选择的紧急情况下酌情使用,且国家卫生服务系统会免费提供这种治疗。法律规定,卫生行政部门有批准这种治疗的权利,但某些条款还不是很明确。在Stamina基金会治疗的案例中,没有明确表明治疗是有效的,所以在他看来酌情使用是不合法的。
2004年,Davide Vannoni在俄罗斯利用干细胞疗法成功治疗了一个由病毒引发的面瘫的病例。此后,他邀请了俄罗斯和乌克兰的科学家至意大利都灵继续开发这种方法。此外,Vannoni称Stamina基金会已经治疗80个左右的病人,这些病人患有帕金森病、阿尔茨海默氏症以及肌肉萎缩。他并未公开治疗的详细资料,诸如利用骨髓间质干干细胞进行治疗的结果。在他的治疗计划中,首先从患者身上提取的细胞,经实验室培养操作,然后再注入患者体内。
Vannoni承认,他虽没有公布,但这种方法绝对不是所谓的“炼金术”。每次治疗都会使用对应类型的细胞来更换受损组织、分泌抗感染的分子、促进血管生长。不管是什么病,每种类型的细胞将发挥正确的效果。
2007年欧盟的一项法规曾要求,干细胞治疗必须遵循安全性和有效性。Vannoni将他的实验室搬至圣马力诺共和国,在那里干细胞治疗法规不是那么严格。但他的研究受到都灵检察官Raffaele Guariniello的关注,根据他调查得出结论“Vannoni的实验对公众是有害的”。Vannoni表示Guariniello利用国际压力阻止他继续在圣马力诺工作,于是,他又搬至雅斯特,此后Guariniello再次阻止了他的工作。
从那以后,Vannoni 迁移至布雷西亚的公立医院。2012年5月,一个来自意大利的药品局(AIFA)、国际空间站( ISS)以及国家卫生部研究所组成的代表团参观了布雷西亚实验室,并报道了实验室混乱状况,道德委员会做出如此评论主要基于信息不足、没有详细的操作规程、没有患者随访等。
患者和家属开始转向致力于法律制度,以继续酌情使用这种治疗。许多法院得出的结论是,接受治疗服务是病人的权利,医疗卫生必须提供这种服务,且在某些情况下,布雷西亚实验室可以再次提供细胞治疗。
一些被迫治疗的案例是目前唯一公布于众的临床数据。雅斯特Burlo Garafalo儿童医院的临床医生治疗了5个带有I型脊肌萎缩症的婴儿,并于去年10月公布了结果。他们发现治疗并未改变疾病过程。Vannoni认为治疗失败是因为医生没有使用他所谓的鸡尾酒细胞疗法。
3月7日,当他授权为带有异染性脑白质营养不良致命疾病的三岁儿童继续治疗,这也表明干细胞治疗具备良好的实验设施(GMP)。面对自己的监管机构,Balduzzi这一做法激怒了科学家们。13个学者给Balduzzi发表了一封公开信,并警告他这一做法的危险性,包括Cattaneo 和Santosuosso。
罗马大学干细胞科学家Paolo Bianco参与签署了这封公开信。他表示这种授权糟糕透顶,现在部长正在允许非GMP标准,将一个未经授权、未公开、未知的实践称之为“治疗”。
Balduzzi这项法令有可能是他即将离任前颁布的最后一项立法。科学家希望他的继任者能尊重AIFA及其他以科学为基础的机构。AIFA 总裁Luca Pani拒绝对该政治决定发表评论,但表示他的代表正在坚持布雷西亚干细胞制剂的安全性和有效性。(Koo)
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