
11月27日,《神经科学杂志》(Journal of Neuroscience)的一项研究称,研究者发现一种新药物LM22A-4可延缓亨廷顿氏症(Huntington's Disease)恶化。这种药物同生长刺激蛋白一样,能够减少患有亨廷顿氏症的小鼠的大脑退化和运动障碍。这项研究所带来的启示是,可根据新发现的药物提高神经营养素(亦称为脑源性神经营养因子,一种维持神经细胞生存和功能的分子,简称BDNF),减缓亨廷顿氏症及其他神经衰退性疾病。
亨廷顿氏病是一种大脑疾病,由基因突变导致大脑中出现凝结蛋白而引起,患者通常会出现运动、认知以及精神障碍等,严重则可致患者神经细胞死亡。亨廷顿氏病在每个人身上的发展速度不同,在30-40岁的人群中这种病症最为常见。目前,虽然有药物可缓解这种疾病,但没有医疗手段能够有效治疗或延迟这种疾病。
先前的研究表明,低水平的脑源性神经营养因子与亨廷顿氏症直接相关。斯坦福大学Frank Longo教授及其他研究者在小鼠模型中测试一种药物LM22A-4,它能与激活神经细胞中BDNF的受体TrkB连接,增加BDNF水平,从而减少患者大脑中异常蛋白的累积,延缓神经细胞衰老和提高实验动物的运动技能。此项研究结论也获得了最近其他几项研究的支持。这表明LM22A-4能够作用于BDNF,降低小鼠大脑变化以及延缓亨廷顿氏病症状的出现。
“某种程度上,这种药物同BDNF的作用一样,能够有效治疗亨廷顿氏病和其他神经衰退性疾病。”Longo说。
“在寻找治疗神经衰退性疾病方面,应从改善症状研究方面逐渐向寻找治疗亨廷顿氏病药物转变,因为只有这样才能减少这类疾病出现。” 加州大学Gary Lynch博士说,“如果这种药物在临床上也有良好的效果话,那么治疗神经衰退性疾病这一顽疾将会逐渐被攻克。”