在生物医药领域发生的新的突破或进展常常让人有一种身在未来的感觉。不过，真的未来当然不仅仅如此。Genengnews网站对不久的未来将改变医疗健康的十大趋势进行了预测，摘译分享如下：
器官移植无需等待
Nina Tandon博士在堪培拉大学实验室里专注于干细胞和组织工程研究。她是一位电气和生物工程师，研究聚焦在通过电信号指导细胞生长和变异，被认为“应该出名的女性”。Tandon博士在新兴3D心脏组织打印机方面的成果有望促进类似心脏、肝脏等复杂器官的生长和植入。在被问到“人造心脏何时可以植入？”Nina认为大概还需15-20年的时间。在10月10日人造组织应用所面临的机遇和挑战文章中，她给予了同样的回答。
阻止遗传性疾病
纽约干细胞基金会实验室和堪培拉大学医学中心的科学家们发明一种技术，有望预防儿童遗传线粒体疾病。研究结果发表在12月19日Nature杂志上。研究人员详细地介绍如何移出未受精的卵细胞中的细胞核，替换为另一位捐赠者卵细胞的细胞核。卵细胞包含有捐赠者的基因，而不含她的线粒体DNA。细胞系培养一年以上，形成成熟的神经细胞、心肌细胞和胰岛β细胞。原先的母体线粒体不表达，从而避免疾病的遗传。这项研究的下一步就是在模式动物身上产生更多的无线粒体疾病的卵细胞和健康的后代。但论文中，研究人员也暗示了这种技术不会很快地得到广泛应用：“在改变孕妇基因信息的人体临床试验之前，公开讨论病人的需求以及伦理学问题非常重要，同时为辅助生殖技术中卵母细胞的核基因转移建立适当的指南也非常重要。”
基因治疗时代来临
今年的两项重大突破让我们能预测基因治疗时代的到来，同时我们希望基因治疗在这一代人中广泛应用于疾病治疗。在这两项重大突破中，其中之一是欧盟11月2日批准的uniQure公司关于脂蛋白脂酶缺乏症治疗药物Glybera（西方首次批准的基因治疗药物）营销许可申请。美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院James M. Wilson 医学、哲学博士是Human Gene Therapy、HGT Methods和HGT Clinical Development 三大杂志的主编，他说：“对于腺病毒类药物的审批先例将极大地促进基因治疗的进一步发展和商业化。”另一次具有里程碑意义的是宾夕法尼亚大学医学院的研究人员成功地实施基因治疗，将患者自身T细胞进行基因工程改造以攻击肿瘤细胞，这一技术让12位白血病患者中的9位病情进展缓慢，其中2位经确诊后仍存活2年以上。
临床试验的远程监控
在FDA敦促临床试验资助方进行风险远程监控的一年多时间后，美国AMC Health公司于12月18日宣称赢得了机构审批，可对多发性硬化症患者进行血压药lisinopril的IIa期临床试验进行远程监控。研究人员收集的数据直接来自在家居住的患者，数据包括：血压、心跳速率、血液流动性、生理和心理功能、症状、副作用、生活质量和服药情况。这并不是第一次远程监控临床试验。AMC Health表示，它还能协助大型医药公司开展I期临床试验。辉瑞公司宣称，去年首次完全利用电子工具对来自10个临床试验点参与试验的600位患者开展随机的临床试验。随着生物制药行业越来越注重缩减药物研发成本，远程监控有望更广泛地应用于临床。
血液全基因组测序检测癌症
约翰霍普金斯大学Kimmel癌症中心和霍华德•休斯医学研究所的研究人员于本月早些时候在《科学—转化医学》发表的论文显示：晚期癌症患者可通过非侵入式的血浆全基因组测序来检测癌症。该论文的第一作者Rebecca Leary博士——霍普金斯大学博士后研究员表示她希望随着DNA测序成本的逐年下降，这项技术“可以在五年内应用于临床诊断的某些方面”（今年已经达到了1000美元一个基因组的价位）。但是，她补充说，这种测序必须证实对早期癌症诊断也同样有效，目前这一步仍需要大量临床试验。
星际迷航中的诊断技术成为现实
“星际迷航”里设想的生活体验，如今随着智能手机的普及和发展也渐渐令我们感受到了科幻世界里飘来的一丝气息。因此，在现实医学中也可以使用三录仪（Tricorder，星际迷航中的一种医疗扫描装置）了。十月份，宾夕法尼亚大学Tony Jun Huang博士领导的一个研究组在Lab杂志上发表了一篇论文，展示了其在微流控分选细胞方面取得的成功。他们用两股声波作为”镊子”，为进入微流控芯片中的连续细胞流进行分选，将所有细胞分选入五个通道。研究人员用白血病人的白细胞测试了他们的装置，首先引导他们进入主通道，然后将其分选至五个通道。Huang博士的研究小组是众多从事“手持科学分析仪(Tricorder)”的研究小组之一。亚利桑那州立大学的Peter Jansen博士在做研究生课程的时候开发了一种开放源代码版本。高通希望资助该技术参加“Tricorder X-Prize”大赛，获胜者将获得1000万美元的奖金。该比赛由2012年1月开始，持续运行约42个月，获胜者将在2015年中期公布。
艾滋病疫苗
美国德克萨斯州生物医学研究所申请了一个HIV疫苗专利，该疫苗一生只需注射一次即可预防在性行为中传播艾滋病毒。这个疫苗虽然不能治愈艾滋病，但是已经几乎完美了，因为90%的HIV感染是在性行为中发生的。据媒体报道，科学家将在恒河猴中对这种疫苗进行试验，检测不同剂量引发的免疫反应，并通过向动物接种病毒来试验该疫苗预防感染的能力。“到2015年我们差不多就能知道它是确实有效，或者仅仅是一个美梦了。” 发明该疫苗的德克萨斯州生物医学研究所科学家Claire Gauduin说。
健康数据共享
在未来的十年左右，以前数十年积累的对药物研发至关重要的那些人类健康信息合集（包括印刷的和电子文档）将让道于“健康数据共享”项目或公共健康数据库。据“Consent to Research计划”（CTR）的负责人John Wilbanks透露，CTR在共享项目的第一年将收集100000人的健康数据，在头5年将共收集100万人的健康数据。收集到的数据越多，就越容易将建模技术应用到一些新的理论，如有关人类健康、DNA与生活方式决策间的关联的理论。
天价药出现
越来越多价格昂贵的药物（年花费100000美元以上）获得批准，并且接下来几年这样的药物会变的更多。这里有几个例子，FDA在2012年12月批准了Ariad Pharmaceuticals公司的Iclusig。Iclusig用于治疗慢性髓性白血病以及费城染色体阳性急性白血病。Iclusig的价格是一年用药需要花费115000美元。另一个例子是Cometriq，该药是一种多受体受体酪氨酸激酶抑制剂，在2012年11月获批，用于治疗转移性甲状腺髓样癌。该药的研发公司Exelixis计划将该药每28天用量定价为9900美元，或者年价119880美元。由于仿制药的竞争以及资助经费的不足，生物制药公司都要想尽办法弥补损失。
仿制药涨价
仿制药也将涨价。2012年7月9日，美国国会通过了2012年仿制药使用费修正案（Generic Drug User Fee Amendments，简称GDUFA），并预计于2013年正式实施。该法案要求制药企业向美国FDA支付仿制药使用费，帮助美国FDA更有效地完成仿制药的审批（最快可在10个月内完成），从而确保公众可以更快地获得安全有效的仿制药。当然，这是美国的情况，在中国或其他国家应该会不太一样。
原文：www.genengnews.com/insight-and-intelligenceand153/10-biopharma-trends-for-the-near-future/77899755
