Emily Whitehead的白血病被新颖的基因疗法治愈了
一种新型的基因疗法——利用患者自身经过遗传改造的T细胞攻击肿瘤——取得了成功。临床试验中，12位参与试验的白血病患者中有9位获得了良好的效果，其中两位病情缓解超过2年。
这种治疗方法是美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家发明的。据介绍，这一研究成果将改变对治疗这种类型血癌的固有认识。在先前的观念中，晚期白血病只有在骨髓移植下才有治愈的可能性。骨髓移植需要长时间的住院治疗，且具有高达20%的死亡风险，对于那些使用其他治疗方案无效的患者来说，机会非常有限。
“嵌合的抗原受体修饰T细胞在改善白血病和淋巴癌的治疗上具有非常大的前景。”这项试验的责任人Carl June博士表示。“在未来这种方法可能会减少骨髓移植的需求，甚至是替代骨髓移植。”
这种新的疗法采用类似捐血的血浆分离技术将患者的细胞去除，然后在实验室中对它们进行修饰。利用源自HIV的慢病毒载体，科学家对患者的T细胞进行重编程从而靶定肿瘤细胞。该载体编码了一种嵌合抗原受体（CAR），这是一种在T细胞表面表达的类抗体蛋白，经设计后可与CD19蛋白结合。
在患者进行淋巴细胞删除性化疗后，修饰过的细胞被重新注入患者体内。一旦T细胞开始表达CAR，它们会集中所有杀灭能力对表达CD19的细胞（包括慢性淋巴细胞性白血病细胞和急性淋巴细胞白血病细胞以及正常的B细胞）进行杀灭。修饰过的T细胞会忽略所有其他的细胞，因而可限制传统治疗中出现的副作用。
此外，在CAR中的一种信号传递分子还可刺激细胞产生细胞激素，触发其他的T细胞增殖，直到肿瘤内所有的其他细胞被摧毁。
在治疗后完全缓解的患者中，CAR T细胞表现出强劲的增殖能力，患者会出现细胞激素释放症候群，表现为发热、恶心、缺氧以及低血压，可利用妥珠单抗进行治疗。
最终，修饰过的T细胞会将患者体内大部分肿瘤去除，同时被去除的还有机体用来对抗感染的B细胞。患者通过定期注射丙种球蛋白作为预防措施。
参与这项研究的临床试验的有10位成年慢性淋巴细胞性白血病患者和2位儿童急性淋巴细胞白血病患者。据媒体报道，其中一位7岁的女孩在2011年接受这种治疗后，病情得到了完全的缓解，去年6月她出院后回到了学校，一直很健康。
